MALATTIE RARE, ISTITUITA COMMISSIONE LANCET
“Le malattie rare sono complesse e diffuse; rappresentano una sfida globale che richiede una risposta globale”. Con queste parole The Lancet, la prestigiosa rivista scientifica inglese, sottolinea la nascita della…
SIN: RICERCA, INNOVAZIONE E VALORIZZAZIONE CENTRI DI RIFERIMENTO ANCHE PER LE PATOLOGIE NEUROLOGICHE RARE
La Società Italiana di Neurologia (SIN) aderisce alla celebrazione della Giornata delle Malattie Rare 2025, un’importante occasione per sensibilizzare l’opinione pubblica e le istituzioni su una delle sfide più complesse…
MALATTIE RARE: UNA RETE NAZIONALE PER I PAZIENTI SENZA DIAGNOSI
In tutto il mondo, 300 milioni di persone convivono con una malattia rara. Di queste, il 6% è senza diagnosi, percentuale che può arrivare al 60% tra i pazienti pediatrici…
Granulomatosi eosinofilica con poliangite EGPA: mepolizumab salva gli organi dall’infiammazione
Tre atti, come in una pièce teatrale. In questo caso però gli attori non sono in carne e ossa, si chiamano eosinofili e il palcoscenico non è fatto di assi…
FCC: FIBROSI CISTICA, NUOVA MOLECOLA RIDUCE INFIAMMAZIONE
Ridurre e contrastare l’infiammazione nei polmoni delle persone con fibrosi cistica: questo l’obiettivo della nuova molecola GY971, a cui è stata appena riconosciuta l’attribuzione di “farmaco orfano” dall’Agenzia Europea per…
UNA DIETA MIRATA E’ CRUCIALE PRIMA E DURANTE LA GRAVIDANZA PER LE DONNE CON FENILCHETONURIA
Anche la dieta può essere una terapia fondamentale per aiutare chi è affetto da una malattia metabolica congenita. E’ il caso delle donne con fenilchetonuria, per le quali è fondamentale…
MALATTIE RARE E INTELLIGENZA ARTIFICIALE: DA RICONOSCIMENTO PRECOCE ALTERAZIONIA PERSONALIZZAZIONE TRATTAMENTI
“L’intelligenza artificiale può rappresentare già oggi una leva importante per le malattie rare. Tra i principali ambiti applicativi ci sono: scoperta di target farmacologici importanti (come il riconoscimento precoce di…
Le sfide delle malattie rare e infrequenti: dall’importanza di un approccio di genere al supporto psicologico integrato nei percorsi di cura
A pochi giorni dalla Giornata mondiale della salute mentale, che cade ogni anno il 10 ottobre, l’evento “Le sfide invisibili delle malattie rare e infrequenti: conoscere, comprendere e gestire gli…
Colangite Biliare Primitiva (PBC) e Sindrome di Alagille (ALGS): Ok da Europa per elafibranor e odevixibat di Ipsen
Ipsen annuncia che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per elafibranor per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli…
SARCOMI DEI TESSUTI MOLLI: AL VIA IL PROGETTO PNRR PER MIGLIORARE LE PROSPETTIVE DI VITA DEI PAZIENTI
Migliorare i risultati funzionali e la qualità della vita, attraverso l’ottimizzazione dei trattamenti complementari e riabilitativi, dei pazienti affetti da sarcomi dei tessuti molli, una tipologia rara ma estremamente aggressiva…