FCC: FIBROSI CISTICA, NUOVA MOLECOLA RIDUCE INFIAMMAZIONE
Ridurre e contrastare l’infiammazione nei polmoni delle persone con fibrosi cistica: questo l’obiettivo della nuova molecola GY971, a cui è stata appena riconosciuta l’attribuzione di “farmaco orfano” dall’Agenzia Europea per…
UNA DIETA MIRATA E’ CRUCIALE PRIMA E DURANTE LA GRAVIDANZA PER LE DONNE CON FENILCHETONURIA
Anche la dieta può essere una terapia fondamentale per aiutare chi è affetto da una malattia metabolica congenita. E’ il caso delle donne con fenilchetonuria, per le quali è fondamentale…
MALATTIE RARE E INTELLIGENZA ARTIFICIALE: DA RICONOSCIMENTO PRECOCE ALTERAZIONIA PERSONALIZZAZIONE TRATTAMENTI
“L’intelligenza artificiale può rappresentare già oggi una leva importante per le malattie rare. Tra i principali ambiti applicativi ci sono: scoperta di target farmacologici importanti (come il riconoscimento precoce di…
Le sfide delle malattie rare e infrequenti: dall’importanza di un approccio di genere al supporto psicologico integrato nei percorsi di cura
A pochi giorni dalla Giornata mondiale della salute mentale, che cade ogni anno il 10 ottobre, l’evento “Le sfide invisibili delle malattie rare e infrequenti: conoscere, comprendere e gestire gli…
Colangite Biliare Primitiva (PBC) e Sindrome di Alagille (ALGS): Ok da Europa per elafibranor e odevixibat di Ipsen
Ipsen annuncia che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per elafibranor per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli…
SARCOMI DEI TESSUTI MOLLI: AL VIA IL PROGETTO PNRR PER MIGLIORARE LE PROSPETTIVE DI VITA DEI PAZIENTI
Migliorare i risultati funzionali e la qualità della vita, attraverso l’ottimizzazione dei trattamenti complementari e riabilitativi, dei pazienti affetti da sarcomi dei tessuti molli, una tipologia rara ma estremamente aggressiva…
AMILOIDOSI, SOPRAVVIVENZA REAL WORLD PIU’ ELEVATA CON TAFAMIDIS. STUDIO THAOS
Sono stati pubblicati nel Journal of Cardiac Failure i risultati di un’analisi di sopravvivenza real-world dello studio Thaos (Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey) su pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (Attr-Cm)…
DA FFC FINANZIAMENTI A GIOVANI RICERCATORI. GIORNATA MONDIALE DELLA FIBROSI CISTICA
Cercare nuove terapie per la fibrosi cistica, studiando l’infiammazione delle vie aeree o bersagli terapeutici alternativi al canale del cloro: sono questi gli obiettivi dei due progetti riservati a giovani…
L’ impatto della curcumina sull’atrofia muscolare spinale (SMA)
L’atrofia muscolare spinale (SMA) è la più diffusa tra le malattie genetiche rare: colpisce prevalentemente neonati, bambini e giovani adulti, determinando una precoce perdita dell’attività dei motoneuroni e conseguente perdita…
Emoglobinuria parossistica notturna (EPN): ok UE per Crovalimab, primo trattamento sottocutaneo mensile
Roche ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l’uso di crovalimab – un nuovo anticorpo monoclonale riciclante che inibisce la proteina C5 del sistema del complemento – in adulti…