“Cerotto” di cellule staminali per riparare il muscolo cardiaco. | © UMG
Per la prima volta, il muscolo cardiaco ingegnerizzato (EHM) da cellule staminali pluripotenti indotte umane (iPSC) sarĂ utilizzato per curare pazienti con insufficienza cardiaca.
Dopo l’approvazione normativa, è iniziato a Göttingen, in Germania, il reclutamento del primo paziente per il trial clinico precoce BioVAT-HF-DZHK20, il primo della classe e il primo paziente. Il trial è sponsorizzato dall’University Medical Center di Göttingen e finanziato dal German Center for Cardiovascular Research (DZHK) e da Repairon GmbH.
L’insufficienza cardiaca colpisce 60 milioni di persone in tutto il mondo. Con le attuali cure e cure mediche, uno su cinque pazienti con insufficienza cardiaca morirĂ entro 12 mesi: non esiste una cura. Ciò significa che metĂ delle persone a cui oggi viene diagnosticata un’insufficienza cardiaca non saranno in vita tra 5 anni. Lo studio clinico di fase I/II BioVAT-HF-DZHK20 arriva dopo 25 anni di sviluppo preclinico completo ed è il primo a verificare se l’impianto di una patch di muscolo cardiaco, coltivata in laboratorio da cellule staminali, possa riparare in modo sicuro ed efficace il cuore in insufficienza.
L’approvazione dello studio multicentrico BioVAT-HF-DZHK20 è stata concessa dal Paul-Ehrlich-Institute alla fine del 2020. Lo studio dovrebbe arruolare 53 pazienti con insufficienza cardiaca avanzata. Altri centri partecipanti includono l’University Medical Center Schleswig-Holstein a Lubecca e l’Heart- and Diabetes Center della Ruhr University di Bochum a Bad Oeynhausen.
Breve descrizione del muscolo cardiaco ingegnerizzato (EHM)
Il muscolo cardiaco ingegnerizzato (EHM) è preparato da cellule muscolari cardiache derivate da cellule staminali pluripotenti indotte umane (iPSC) e collagene. Dopo 6 anni di ottimizzazione e convalida del processo di produzione, nonchĂ© test completi di sicurezza ed efficacia, seguendo i consigli del Paul-Ehrlich-Institute (l’autoritĂ responsabile per i prodotti medicinali avanzati [ATMP] in Germania), l’approvazione della produzione e dei test clinici del primo prodotto medicinale innovativo derivato da cellule staminali pluripotenti (IMP) in Germania è stata concessa dalle autoritĂ competenti. Il concetto di riparazione cardiaca ingegnerizzata con EHM e i protocolli per produrre EHM come IMP sono stati sviluppati presso l’Istituto di farmacologia e tossicologia presso l’University Medical Center di Göttingen, in Germania, dal Prof. Dr. Wolfram-Hubertus Zimmermann e colleghi. Con prove di conservazione sicura ed efficace a lungo termine nei modelli preclinici, i primi pazienti vengono reclutati per verificare se le osservazioni precliniche si traducano in un miglioramento dell’assistenza e idealmente offrano una cura ai pazienti con insufficienza cardiaca avanzata.