A seguito di una rivalutazione della sua iniziale opinione negativa, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo sull’immissione in commercio di lecanemab, anticorpo monoclonale diretto contro la proteina amiloide,per il trattamento della malattia di Alzheimer in fase precoce, caratterizzata da compromissione cognitiva lieve e demenza lieve.
Nel suo parere, il CHMP rivalutando la propria opinione sui risultati dello studio Clarity-AD, ha ritenuto che i benefici di lecanemab, nel rallentare il declino cognitivo proprio della malattia, superino i rischi associati agli effetti collaterali del farmaco solo nei pazienti portatori di una sola copia o di nessuna copia del gene ApoE4. In questo gruppo, il rischio di sperimentare effetti collaterali dannosi, come edema ed emorragia cerebrali correlati alla presenza di placche amiloidi tipiche della malattia, è risultato minore del rischio per la popolazione totale dello studio, che includeva persone con due copie del gene ApoE4. Di conseguenza, l’indicazione per il lecanemab è stata ristretta, escludendo le persone con due copie del gene ApoE4, per le quali il rischio di sperimentare edema ed emorragia cerebrali è maggiore.
Il CHMP ha anche imposto misure aggiuntive per ridurre i rischi, tra cui un programma di accesso controllato ed esami di risonanza magnetica regolari per monitorare la sicurezza del farmaco. Tali misure migliorano il bilancio beneficio-rischio di lecanemab, proteggendo le persone maggiormente a rischio da possibili effetti collaterali dannosi come quelli su indicati.
CARD – Centro per la malattia di Alzheimer e patologie correlate dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, diretto dal Professor Massimo Filippi, accoglie con favore la decisione positiva del CHMP. CARD apprezza e sostiene l’approccio ponderato adottato dall’EMA per identificare i pazienti più propensi a beneficiare del trattamento ed escludere quelli maggiormente a rischio di effetti collaterali dannosi, favorendo un accesso tempestivo, sicuro ed equo a questi farmaci.
«L’approvazione di lecanemab da parte dell’EMA segna un momento storico nel trattamento della malattia di Alzheimer. Questo farmaco offre una nuova speranza per tutte le persone affette da Alzheimer in fase iniziale, permettendo un intervento che potrebbe modificare l’evoluzione della malattia. È un passo avanti che, come neurologi e ricercatori, accogliamo con profonda soddisfazione», afferma il professor Massimo Filippi, primario dell’Unità di Neurologia, del servizio di Neurofisiologia e dell’Unità di Neuroriabilitazione dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e ordinario di Neurologia all’Università Vita-Salute San Raffaele.
Il Prof. Filippi ha inoltre sottolineato l’impegno dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, il primo centro italiano a somministrare lecanemab già dall’estate scorsa, in conformità con tutte le normative vigenti: «Consapevoli del valore e delle sfide poste da questa nuova terapia, il nostro Centro CARD ha messo in atto un sistema altamente strutturato per garantire ai pazienti il massimo della sicurezza ed efficacia. Abbiamo implementato un programma di diagnosi biologica precoce, valutazione dei fattori di rischio e monitoraggio dell’efficacia e degli effetti collaterali, con esami di risonanza magnetica regolari e un servizio di infusioni dedicato, che ci consente di gestire al meglio le esigenze dei pazienti e di minimizzare i rischi. L’Ospedale San Raffaele è pronto ad affrontare la sfida rappresentata da questi nuovi farmaci. La nostra esperienza nel somministrare lecanemab dimostra che siamo pienamente operativi e preparati per garantire ai pazienti le migliori cure disponibili. Questa è la nostra promessa e il nostro impegno per il futuro», conclude il professor Filippi.
La malattia di Alzheimer è una condizione neurologica progressiva che colpisce le funzioni cerebrali, in particolare quelle cognitive inclusa la memoria, che attualmente interessa, in Italia, 1 milione di persone circa, per questo al San Raffaele, lo scorso anno è nato CARD, il Centro per la prevenzione, la diagnosi e la cura della malattia di Alzheimer. Scopo del Centro è offrire un percorso di check-up clinico-strumentale multidisciplinare per la valutazione del rischio di insorgenza del decadimento cognitivo e l’implementazione di percorsi di prevenzione.
Afferma la professoressa Federica Agosta group leader dell’Unità di Neuroimaging delle malattie neurodegenerative dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e associata di Neurologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele: «Sul fronte della diagnosi precoce e della prevenzione, è attivo inoltre al San Raffaele il programma di check-up Brain Health, un nuovo progetto di Ospedale San Raffaele che si rivolge alla popolazione di età superiore ai 40 anni per individuare tempestivamente eventuali segnali di decadimento cognitivo attraverso esami clinico-strumentali avanzati».
“Esprimiamo grande soddisfazione per gli impegni profusi dalla Società Italiana di Neurologia e dalla Società Italiana per lo Studio delle Demenze nel sostenere la ricerca e le evidenze sulla bontà dei farmaci anti-amiloide”. Commentano così Alessandro Padovani, Presidente SIN, e Marco Bozzali, Presidente SINDEM. È il primo farmaco che mira a rallentare lo sviluppo e il decorso della patologia.
“La notizia dell’approvazione apre una nuova storia per il trattamento dei pazienti con Alzheimer, in particolare per coloro che si trovano nelle fasi iniziali per i quali la progressione della malattia potrà essere contrastata”, proseguono Padovani e Bozzali che aggiungono: “Non è solo un traguardo cui tutti guardavamo con fiducia ma soprattutto una conferma che eravamo sulla strada giusta e che da domani porta i Paesi europei allo stesso livello di USA, Giappone, Cina e UK”.
“È una decisione importante anche per il nostro Paese perché, finalmente, potremo ricostruire una filiera diagnostica più appropriata e ridurre l’impatto della Malattia di Alzheimer. Sicuramente non tutti i malati potranno beneficiare di questo trattamento e dovremo attendere la decisione di AIFA anche in relazione ai centri che verranno autorizzati in Italia a somministrare la terapia, in attesa che altri farmaci ad azione simile vengano autorizzati in futuro. In questo ambito, siamo sicuri che, da domani, saremo chiamati a migliorare i percorsi di diagnosi, approfittando dei progressi relativi ai biomarcatori plasmatici che potranno consentire una diagnosi meno invasiva e meno costosa rispetto alla PET e allo studio del liquor”, concludono i Presidenti di SIN e SINDEM.