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Il trapianto di isole pancreatiche, nuova frontiera nella cura del diabete di tipo 1

 Efficacia dimostrata a breve termine, con evidenze di efficacia a lungo termine. Il tutto con un soddisfacente profilo di sicurezza. È quanto afferma la Guida del NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence), l’ente britannico che regola l’impiego delle procedure terapeutiche. Il National Specialised Commissioning Team (NSCT), ex National Commissioning Group (NCG), ha stabilito l’accesso alla rimborsabilità per il trapianto di cellule delle isole pancreatichecome opzione per il trattamento del diabete di tipo I (patologia che colpisce circa 20 milioni di persone nel mondo) nei pazienti con episodi di ipoglicemia non gestibili con le attuali terapie e non prevedibili. In Europa solo il rigoroso ente d’oltre Manica e la Svizzera riconoscono la rimborsabilità per questo trattamento, che nel futuro potrebbe avere ancora maggior spazio come risorsa terapeutica per i pazienti con diabete di tipo I grazie all’impiego di Reparixin, farmaco che ha dimostrato di migliorare l’efficienza del trapianto ed è stato messo a punto da Dompé, una delle principali aziende biofarmaceutiche in Italia.

“Negli ultimi 15 anni, il trapianto di isole pancreatiche da donatore in pazienti con diabete di tipo I grave è passato dall’essere una procedura sperimentale relativamente rara ad essere una terapia clinica di successo, il cui uso è diventato più diffuso.” - afferma Paul Johnson, Director dell’Oxford Islet Transplant Programme. “Ad oggi, nel Regno Unitoad esempio, si eseguono ogni anno 15-25 trapianti di questo tipo, in Italia circa 20, in Francia sono una decina i trapianti eterologhi effettuati, così come in Germania. Tuttavia, nonostante il considerevole successo nel mondo, nella maggior parte dei paesi il trapianto di isole pancreatiche continua ad essere finanziato con  sovvenzioni per la ricerca. Nel Regno Unito questa procedura oggi è completamente finanziata dal Sistema Sanitario Nazionale (NHS) ed ègratuita per qualsiasi paziente che soddisfi i criteri di inclusione. E’ pertanto davvero importante che il trapianto di isole pancreatiche possa essere offerto come terapia salvavita completamente rimborsataper i pazienti in tutta Europa e nelle altre parti del mondo.”

 La nuova frontiera della ricerca per la cura del diabete di tipo I e le sue opportunità applicative sono al centro dell’attenzione degli esperti di tutto il mondo in occasione del Simposio “Current issues in pancreas/islet transplantation”, in programma ad Innsbruck (Austria) nell’ambito del CongressoAIDPIT/EPITA Winter Symposium.

Reparixin è un inibitore potente e selettivo dell’interleuchina-8, una chemochina che gioca un ruolo fondamentale nella risposta infiammatoria alla base della riduzione di efficacia del trapianto di cellule delle isole pancreatiche. Il farmaco è stato sviluppato per inibire in modo specifico l’infiammazione, preservando quindi la funzionalità delle isole trapiantate e migliorando di conseguenza l’efficienza del trapianto. Ha da poco preso il via uno studio clinico di Fase III randomizzato, multicentrico e in doppio cieco, che viene condotto in 5 Paesi e 8 centri in Europa e negli USA e prevede l’arruolamento di circa50 pazienti, approssimativamente la metà di quanti annualmente vengono sottoposti nel mondo all’innovativa procedura terapeutica. Lo studio mira a valutare l’efficacia del farmaco nel migliorare l’efficienza del trapianto di isole, proteggendo funzionalità e sopravvivenza delle cellule trapiantate, e di aumentare la percentuale di pazienti che raggiungeranno l’indipendenza dall’insulina grazie alla terapia.

“L’industria farmaceutica ha raccolto l’impegno di presidiare le aree calde della ricerca e di indirizzare i propri investimenti in ambiti caratterizzati da un altissimo bisogno terapeutico espresso da una popolazione di Pazienti molto ristretta- spiega Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato del Gruppo Dompé. Affinché questo processo virtuoso possa proseguire è imprescindibile un contesto regolatorio capace di valutare e di garantire regole di accesso chiare e omogenee. Interventi da tempo auspicati ma che, in questo caso, diventano assolutamente inderogabili perché rappresentano l’unica reale garanzia per offrire ai Pazienti una risposta ai loro bisogni di cura”.

Nel corso del Simposio, che vede la partecipazione di alcuni tra i massimi esperti internazionalisul tema, è emerso chiaramente il ruolo del trapianto di isole pancreatiche in questa patologia. A fronte di vantaggi evidenti per il paziente e per il sistema sanitario, al momento il ricorso alla procedura appare limitato sia per la ridotta presenza di centri in grado di effettuarla sia per i diversi fattori che riducono progressivamente la funzionalità delle isole pancreatiche trapiantate. La risposta infiammatoria che si sviluppa nel paziente nei giorni immediatamente successivi all’infusione delle cellule, che si effettua attraverso una semplice iniezione nella vena porta, riduce infatti del 50 per cento la funzionalità cellulare nella prima settimana, con ovvie ripercussioni sull’efficacia finale della procedura.

“Come uomo di scienza, ho sempre focalizzato il mio impegno sullo sviluppo di approcci terapeutici per la prevenzione e la cura del diabete. In particolare, ho contribuito al progresso sperimentale e clinico del trapianto di isole pancreatiche, procedura che sono certo possa diventare una reale alternativa al trapianto d’organo – afferma il Prof. Camillo Ricordi, Direttore del Diabetes Research Institute di Miami, tra i massimi esperti nel mondo in Diabetologia. I dati dimostrati sino ad ora da Reparixin confermano che la terapia antiinfiammatoria mirata può rappresentare un contributo fondamentale non solo nel rigetto dei trapianti, ma anche per la piena affermazione del trapianto delle isole pancreatiche. La speranza è che tale potenziale terapeutico possa giungere a conferma, per arrivare a ottimizzare i risultati della tecnica e soprattutto migliorare significativamente la qualità di vita del paziente, riducendo al contempo il rischio legato all’immunosoppressione protratta, oggi necessaria per questi pazienti”.