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Un collirio per sostituire le iniezioni nelle malattie della retina. Congresso #ARVO2019

Sylentis, azienda farmaceutica del Gruppo PharmaMar, ha presentato i risultati dello sviluppo preclinico del suo nuovo composto SYL1801, somministrato sotto forma di gocce oculari per la prevenzione, il trattamento e il controllo della progressione delle malattie retiniche che coinvolgono i processi di neovascolarizzazione.

I risultati sono stati presentati al Congresso annuale dell'Associazione per la ricerca sulla vista e l'oftalmologia (ARVO), tenutosi dal 28 aprile al 2 maggio a Vancouver, Canada.

Il congresso dell'ARVO è la prima riunione mondiale di oftalmologi, che riunisce ogni anno più di 11.000 esperti provenienti da 75 paesi, per presentare i più innovativi sviluppi tecnologici e di ricerca nel campo delle cure oculistiche.

Il congresso vede la partecipazione dell'industria farmaceutica e delle agenzie governative con l'obiettivo di condividere le conoscenze, affrontando nuove sfide ed esigenze mediche non ancora coperte nel trattamento e nella prevenzione delle malattie dell'occhio.

Nella sessione dell'ARVO del 1° maggio, intitolata "Age Associated Macular Degeneration and Anti-Angiogenic Agents", Sylentis ha presentato:

- SYL1801: Efficacia e sicurezza preclinica di un trattamento di collirio a base di siRNA per la degenerazione maculare legata all'età (Panel: 5389 - B0085).

Studi di efficacia eseguiti su un modello animale di neovascolarizzazione coroidale, indotta dal laser hanno dimostrato che la riduzione dell'espressione della proteina NRARP nella retina da parte di SYL1801, somministrata in gocce, è associata ad una regressione delle lesioni di angiogenesi. Inoltre, le regressioni osservate sono equivalenti a quelle osservate nel gruppo di animali trattati con agenti anti-VEGF iniettati per via intravitreale (attuale trattamento standard per le malattie della retina).

Studi tossicologici condotti su modelli animali accettati a livello globale confermano che, nelle condizioni di concentrazioni testate e tempi di esposizione, SYL1801 ha una buona tolleranza sia a livello locale che sistemico.

"I farmaci tradizionalmente usati per trattare le malattie della retina sono gli anticorpi, grandi molecole che non possono raggiungere la retina dalla superficie oculare -commenta Ana Isabel Jiménez, COO e direttore R&S di Sylentis- Per questo motivo vengono somministrate tramite iniezioni intravitreali. I pazienti con degenerazione maculare legata all'età o retinopatia diabetica dovrebbero recarsi periodicamente in ospedale, dove questo tipo di procedura è spesso associato ad un impatto emotivo negativo e ad un grande dispendio di tempo[1]. Inoltre, le iniezioni intravitreali rappresentano un grande investimento economico e di tempo per i sistemi sanitari.

Ana Isabel Jiménez sottolinea poi che "i siRNA, come SYL1801, sono molto più piccoli degli anticorpi, permettendo loro di penetrare la retina e inibire la formazione di nuovi vasi sanguigni, dopo essere stati applicati sotto forma di gocce sulla superficie oculare".

"Siamo fiduciosi di poter iniziare il programma di sviluppo clinico del candidato SYL1801 nel corso del 2019 e che in futuro SYL1801 sarà un'alternativa nel trattamento delle malattie della retina", continua Ana Isabel Jiménez.

Sylentis è un'azienda di ricerca leader nella tecnologia di silenziamento genico con interferenza RNA (RNAi) ed è una delle poche che applica questa tecnologia nel campo dell'oftalmologia. Si stima che il numero di persone con AMD raggiungerà 196 milioni nel 2020 e 288 milioni nel 2040. AMD è la principale causa di menomazione visiva irreversibile nelle persone anziane dei paesi sviluppati, che rappresentano l'8% di tutti i casi di cecità in tutto il mondo. Infatti, la prevalenza globale di AMD tra i 45-85 anni è dell'8,7% [2],[3].

Cos'è l'interferenza RNA: https://youtu.be/T21N_dPM0_k

1 Sivaprasad, S. and S. Oyetunde, Impact of injection therapy on retinal patients with diabetic macular edema or retinal vein occlusion. Clin Ophthalmol, 2016. 10: p. 939-46.
2 Deng, Y., et al., Therapeutic potentials of gene silencing by RNA interference: principles, challenges, and new strategies. Gene, 2014. 538(2): p. 217-27.
3 Jonas, J.B., C.M.G. Cheung, and S. Panda-Jonas, Updates on the Epidemiology of Age-Related Macular Degeneration. Asia Pac J Ophthalmol (Phila), 2017. 6(6): p. 493-497.

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