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TOLVAPTAN, IL PRIMO FARMACO SPECIFICO PER LA MALATTIA POLICISTICA RENALE AUTOSOMICA DOMINANTE (ADPKD) DISPONIBILE IN FRANCIA

Tolvaptan è il primo farmaco specifico disponibile in Francia per i pazienti affetti da malattia policistica renale autosomica dominante(ADPKD). Tolvaptan è stato scoperto e sviluppato dall'azienda Otsuka Pharmaceutical in Giappone, dove è stato approvato per la prima volta nel 2014 per il trattamento della ADPKD. 

Nel mese di febbraio 2015, il CHMP (Comitato per i medicinali per uso umano) dell'Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato la sua autorizzazione per rallentare il progredire della formazione di cisti e dell'insufficienza renale nella malattia policistica renale autosomica dominante dell'adulto affetto da una patologia renale cronica di stadio da 1 a 3 all'inizio del trattamento, con segni di rapida evoluzione della malattia.

La Commissione per la trasparenza dell'Alta autorità sanitaria francese ha espresso un parere positivo alla fine del 2015 e tolvaptan è ora disponibile in Francia.

L'ADPKD è una malattia renale genetica cronica e progressiva, che provoca la formazione e la proliferazione di cisti renali, causando un aumento del volume dei reni con conseguenti complicazioni come dolori cronici e acuti, ipertensione, insufficienza renale[1].

Nello studio registrativo di fase III, TEMPO 3:4 condotto sui pazienti con ADPKD, tolvaptan ha dimostrato, nell'arco di 3 anni, una riduzione statisticamente significativa del 49% dell'aumento annuo del volume renale totale rispetto ai soggetti trattati con placebo e una riduzione del 30% del declino della funzionalità renale rispetto ai pazienti trattati con placebo1.

Si stima che il numero dei pazienti affetti da ADPKD in Europa si aggiri intorno ai 205.000[2]. In Francia, l'incidenza della malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD) è stimata a 4/10.000 che, in termini di popolazione adulta, equivale a circa 27.000 pazienti[3].

  1. Torres VE, Harris PC et al. Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. The New England Journal of Medicine. 2012;367 (25): 2407-2418

 

  1. European Medicines Agency. Public summary of opinion on orphan designation. 2013. Available from:http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2013/09/WC500149378.pdf [Last accessed: February 2015]

 

  1. ORPHANET, Avis CT 20/012016

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