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Sindromi mielodisplastiche: studio di fase 3 MEDALIST con luspatercept #ASH18

Celgene Corporation e Acceleron Pharma Inc. hanno annunciato i risultati del trial di fase 3 MEDALIST, che valuta l'efficacia e la sicurezza di luspatercept in fase di sperimentazione per il trattamento di pazienti affetti da anemia associata a sindromi mielodisplastiche (MDS) con sideroblasti ad anello (RS+) che necessitano trasfusioni di eritrociti e sono non eleggibili, intolleranti o non rispondenti alla terapia con eritropoietina. 

I risultati sono stati presentati da Alan F. List durante la sessione scientifica plenaria del 60° meeting annuale della American Society of Hematology (ASH) che si è svolto in questi giorni a San Diego, California. 

«L’anemia grave che provoca la dipendenza da trasfusioni di eritrociti è una grossa sfida per i pazienti affetti da MDS (sindromi mielodisplastiche) a basso rischio o a rischio intermedio. I pazienti divenuti resistenti o refrattari ai trattamenti attualmente disponibili hanno poche alternative», dichiara Alan F. List, Presidente e CEO del Moffitt Cancer Center. «I risultati dello studio MEDALIST sono molto promettenti, dato che supportano l'ipotesi che agire selettivamente sulla maturazione dei precursori dei globuli rossi potrebbe risolvere l’anemia dei pazienti, consentendogli di arrivare all’indipendenza trasfusionale». Lo studio MEDALIST ha raggiunto l'endpoint primario definito come indipendenza dalle trasfusioni di eritrociti (RBC-TI, red blood cell-transfusion independence) per almeno 8 settimane durante le prime 24 settimane dello studio. Il trattamento con luspatercept ha portato a una quota di pazienti RBC-TI a 8 settimane significativamente maggiore rispetto al placebo. 

Gli endpoint secondari dello studio hanno anche evidenziato che il trattamento con luspatercept ha prodotto, con una differenza statisticamente significativa rispetto al placebo, una percentuale superiore di pazienti con RBC-TI per almeno 12 settimane durante le prime 24 o 48 settimane dello studio, oltre a miglioramento ematologico eritroide (HI-E) per almeno 8 settimane.

Gli eventi avversi di grado 3 o 4 registrati durante la terapia (TEAE) hanno riguardato il 42,5% (65/153) dei pazienti sottoposti a luspatercept e il 44,7% (34/76) dei pazienti sottoposti a placebo. La progressione a leucemia mieloide acuta (LMA) si è verificata in quattro pazienti, tre pazienti (2,0%) sottoposti a luspatercept e un paziente (1,3%) sottoposto a placebo. Cinque pazienti sottoposti a luspatercept (3,3%) e quattro pazienti sottoposti a placebo (5,3%) hanno avuto uno o più TEAE che hanno provocato la morte.«I risultati dello studio MEDALIST dimostrano il potenziale beneficio clinico del luspatercept per il raggiungimento della indipendenza da trasfusioni di eritrociti in pazienti MDS con Sideroblasti ad Anello (RS+) a rischio da basso a intermedio, un gruppo per cui c'è necessità di nuove opzioni di trattamento», spiega Alise Reicin, Presidente del Global Clinical Development di Celgene. 

«In base a questi risultati, siamo incoraggiati dalla possibilità che questo agente di maturazione eritroide, first-in-class, possa agire sulla causa sottostante l’anemia correlata alla loro patologia cronica». «È un vero onore aver potuto mostrare i risultati del trial MEDALIST in apertura della sessione plenaria dell'ASH», afferma Habib Dable, Presidente e Chief Executive Officer di Acceleron. «I risultati del trial MEDALIST aumentano la nostra fiducia nel potenziale di luspatercept come opzione terapeutica significativa per i pazienti affetti da MDS RS+ a basso rischio in tutto il mondo. Siamo entusiasti di proseguire il nostro programma di sviluppo clinico per MDS, beta- talassemia e mielofibrosi, mentre esploriamo anche ulteriori applicazioni del luspatercept in diverse malattie a cui si associa anemia». Luspatercept al momento non è approvato in nessun Paese e per nessuna indicazione. Le due società stanno programmando la presentazione di richieste di autorizzazione alle autorità regolatorie negli Stati Uniti e in Europa nella prima metà del 2019.

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