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Sclerosi Multipla: ricerca confronta il trapianto di cellule staminali con i migliori farmaci disponibili

Micrografia elettronica a scansione di una cellula T umana dal sistema immunitario di un donatore sano. Nella sclerosi multipla, alcuni tipi di cellule T sono coinvolti nell'attacco del sistema immunitario al sistema nervoso centrale. Credit: NIAID

Una sperimentazione clinica ha iniziato a testare un trattamento sperimentale con cellule staminali contro le migliori terapie biologiche disponibili per le forme gravi di sclerosi multipla recidivante (SM). 

La sperimentazione, sponsorizzata dal National Institute of Allergy and Malattie infettive (NIAID), parte del National Institutes of Health, confronterà la sicurezza, l'efficacia e il rapporto costo-efficacia dei due approcci terapeutici. 

La SM è una malattia autoimmune in cui le cellule immunitarie di una persona attaccano il sistema nervoso centrale. Il trattamento sperimentale prevede l'utilizzo di una miscela di quattro agenti chimici per rimuovere queste cellule immunitarie. Alcune delle cellule staminali che formano il sangue della persona, che sono state estratte prima del trattamento, vengono quindi reinfuse nell'individuo. Queste cellule ripopolano il sistema immunitario, permettendogli di resettarsi in modo che le nuove cellule immunitarie non attacchino più il sistema nervoso centrale. Questa forma di trattamento è chiamata trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche o AHSCT.  

"Per molte persone con SM - una malattia cronica, debilitante, imprevedibile e attualmente incurabile - la vita quotidiana può essere una sfida- ha dichiarato Anthony S. Fauci, il direttore della NIAID -AHSCT ha il potenziale per arrestare il progresso della recidiva della SM, eliminare il necessità di una persona di assumere farmaci per tutta la vita e consentire al corpo di riacquistare parzialmente la funzione. Tuttavia, dobbiamo essere certi che i benefici di questa forma di trattamento superano i suoi gravi rischi. "   

Si stima che la SM colpisca oltre 2,3 milioni di persone in tutto il mondo, soprattutto donne, tra cui oltre un milione di persone negli Stati Uniti. I sintomi della malattia variano ampiamente e possono includere difficoltà motorie e del linguaggio, debolezza, affaticamento e dolore cronico. La forma più comune della malattia è la SM recidivante-remittente, che è caratterizzata da periodi di sintomi lievi o assenti intervallati da riacutizzazioni dei sintomi o recidive. Il recupero incompleto dalle recidive porta spesso ad una disabilità crescente. Nel corso degli anni, la malattia può peggiorare e passare a una forma progressiva che può includere anche ricadute.  

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato più di una dozzina di farmaci per il trattamento di forme recidivanti di SM. Questi farmaci variano in termini di efficacia, sicurezza e costi. Per molte persone con forme gravi di SM recidivante, i farmaci di prima e seconda linea non riescono a controllare adeguatamente la malattia.

 Precedenti studi hanno suggerito che l'AHSCT può essere un trattamento efficace e duraturo per questi individui, ma non è mai stato formalmente confrontato testa a testa con i farmaci di terza linea disponibili, che sono altamente efficaci ma possono avere effetti collaterali duri. L'AHSCT comporta anche i rischi di gravi effetti collaterali e persino la morte. 

Dati questi rischi e benefici, gli investigatori mirano a determinare se l'AHSCT è un'opzione di trattamento appropriata per le persone con forme gravi di SM recidivante che altrimenti riceverebbero uno dei migliori farmaci biologici di terza linea disponibili. 

Lo studio si chiama BEAT-MS (BEst Therapy disponibile contro trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche per la sclerosi multipla). È condotto dalla Immune Tolerance Network (ITN), finanziata da NIAID in collaborazione con Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Il BMT CTN è finanziato dal National Heart, Lung, and Blood Institute e dal National Cancer Institute, entrambi componenti del NIH. A guidare lo studio è il dr. Jeffrey A. Cohen, professore di neurologia presso la Cleveland Clinic Lerner College of Medicine e direttore del Programma Sperimentale di Terapia presso il Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research presso la Cleveland Clinic.

BEAT-MS arruolerà 156 adulti dai 18 ai 55 anni in 19 sedi negli Stati Uniti e nel Regno Unito. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere AHSCT o uno dei migliori farmaci biologici ad alta efficacia disponibili, e quindi saranno seguiti per 6 anni. I neurologi che esaminano periodicamente i partecipanti e valutano il loro livello di disabilità non sapranno quale tipo di trattamento è stato loro assegnato. 

Il risultato principale che gli investigatori misureranno è il tempo che intercorre tra l'assegnazione di un partecipante a una strategia terapeutica e la ricaduta della SM o la morte per qualsiasi causa, se si verifica uno di questi, durante i primi tre anni del periodo di follow-up. 

I ricercatori esamineranno anche i meccanismi di azione delle due strategie di trattamento e confronteranno i nuovi sistemi immunitari dei partecipanti che ricevono AHSCT con le caratteristiche immunologiche dei partecipanti che ricevono i migliori farmaci biologici disponibili. Inoltre, i ricercatori confronteranno gli effetti delle due strategie terapeutiche su altre misure dell'attività e della gravità della malattia, sull'efficacia in termini di costi in termini di costi sanitari e produttività individuale e sulla qualità della vita dei partecipanti.   

"Speriamo che BEAT-MS chiarisca il modo migliore di trattare le persone con SM recidivante", ha affermato il dr. Cohen.  

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