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SCLEROSI MULTIPLA: OK IMMISSIONE IN COMMERCIO PER FAMPRIDINA DI BIOGEN

Biogen annuncia che la Commissione Europea (CE) ha approvato l'autorizzazione standard all’immissione in commercio di fampridina, in compresse a rilascio prolungato, per migliorare la deambulazione nelle persone affette da sclerosi multipla (SM). 

L'approvazione è stata emessa sulla base della valutazione dei risultati di ENHANCE, uno studio di Fase 3, che confermano i benefici clinicamente significativi e la sicurezza a lungo termine di fampridina nei pazienti con SM recidivante e progressiva. Lo studio ENHANCE è stato condotto in seguito al rilascio dell’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di fampridina da parte della Comunità Europea nel 2011. Il farmaco può essere usato in monoterapia o in associazione a terapie già esistenti, incluse quelle immunomodulanti.

"Circa l'80% delle persone affette da SM soffre di una ridotta funzionalità deambulatoria, uno dei problemi più comuni causati dalla malattia. Spesso i pazienti ci dicono che questa difficoltà nel camminare compromette la loro indipendenza, limita la loro capacità di lavorare e influenza negativamente la qualità della loro vita in generale", ha dichiarato Jeremy Hobart, neurologo presso il Plymouth Hospitals NHS Trust e professore di Neurologia Clinica presso la Scuola di Medicina e Odontoiatria della Plymouth University Peninsula. "I risultati dello studio ENHANCE forniscono ulteriori prove dell’efficacia di fampridina nel trattamento della SM e confermano ciò che noi clinici abbiamo potuto osservare nella cura delle persone affette dalla patologia. Fampridina permette infatti di ottenere un miglioramento clinicamente significativo della capacità di deambulare oltre che di altri aspetti più generali della qualità della vita".

I risultati di ENHANCE confermano i benefici clinicamente significativi di fampridina

Biogen ha condotto lo studio ENHANCE al fine di valutare la sicurezza e l'efficacia di fampridina a lungo termine, nel miglioramento della deambulazione nei pazienti affetti da SM che hanno disabilità legate al camminare (con un punteggio sulla scala di ‘Expanded Disablity Status Scores’ (EDSS) compreso tra 4,0 e 7,0). ENHANCE, lo studio randomizzato più ampio e lungo mai condotto su fampridina, ha incluso pazienti con SM primariamente progressiva, secondariamente progressiva, progressiva-recidivante e recidivante-remittente. I risultati, presentati per la prima volta nel 2016, mostrano che nell’arco di 24 settimane:

  • I pazienti trattati con fampridina hanno ottenuto un miglioramento clinicamente significativo rispetto ai pazienti trattati con placebo (rispettivamente 43,2% vs. 33,6%, p=0,006). Questo endpoint primario è stato misurato in base alla scala di misura ‘12 item Multiple Sclerosis Walking Scale’ (MSWS-12).
  • I pazienti trattati con fampridina hanno ottenuto miglioramenti nella mobilità in misura consistente rispetto a quelli trattati con placebo, valutati mediante l’incremento medio riportato dai clinici nei punteggi del test TUG (timed up and go) rispetto al basale (rispettivamente 43,4% vs.34,7%, p=0,03).
  • I pazienti trattati con fampridina hanno ottenuto miglioramenti nel punteggio del ‘29 item Multiple Sclerosis Impact Scale’ (MSIS-29), una scala di autovalutazione dell’impatto fisico della SM rispetto a quelli trattati con placebo (rispettivamente -8,00 vs. -4,68; p<0,001).
  • Sono stati osservati anche effetti positivi di fampridina sul miglioramento dell'equilibrio e della mobilità degli arti superiori rispetto al placebo. Tuttavia, questi risultati non sono statisticamente significativi.
  • Il profilo di beneficio-rischio di fampridina si conferma positivo.

"Fampridina è un farmaco valutato molto positivamente sia dai pazienti con SM che dai medici ed è in grado di trattare uno dei sintomi più diffusi e problematici della malattia. Negli ultimi anni, Biogen ha compiuto molti sforzi per rendere disponibile fampridina ai pazienti europei con disturbi della deambulazione" – ha dichiarato Ferenc Tracik, vicepresidente europeo del dipartimento Medical di Biogen –  "La conferma dell'autorizzazione all’immissione in commercio per fampridina rappresenta un chiaro riconoscimento di come questa terapia sia capace di fare la differenza nella vita delle persone che convivono con la SM e testimonia inoltre il nostro impegno profondo e duraturo nei confronti di questi  pazienti".

Informazioni su fampridina

Fampridina, in compresse a rilascio prolungato, è indicata per migliorare la deambulazione dei pazienti adulti affetti da SM. Biogen ha ottenuto la licenza da Acorda Therapeutics, Inc. per sviluppare e commercializzare fampridina in tutti i mercati al di fuori degli Stati Uniti.

Fampridina è il primo trattamento capace sia di affrontare l'esigenza medica non soddisfatta legata al miglioramento della deambulazione, sia di dimostrare l'efficacia clinica nei pazienti adulti con SM. Fampridina può essere usata in monoterapia o in associazione con le terapie modificanti la malattia, inclusi i farmaci immunomodulatori.

Nel corso degli studi clinici, i pazienti che hanno risposto alla terapia con fampridina hanno ottenuto un aumento medio della velocità di camminata del 25%. Il farmaco ha dimostrato di portare un miglioramento clinicamente significativo della capacità di deambulazione.

Nel corso degli studi controllati con placebo, durante i quali fampridina è stata somministrata ai pazienti con SM nella dose raccomandata, la reazione avversa con la più alta incidenza (circa il 12% dei pazienti) è stata l'infezione delle vie urinarie, nonostante l’esito dell’urinocultura spesso risultasse negativo. Le reazioni avverse riscontrate sono risultate suddivise tra disturbi neurologici (come insonnia, disturbi dell’equilibrio, vertigini, parestesia, cefalea, ansia e tremore) e disturbi gastrointestinali (tra i quali nausea, vomito, dispepsia e costipazione). Altre reazioni avverse comuni sono state astenia, mal di schiena, dolore faringolaringeo e dispnea. Nel periodo successivo alla commercializzazione sono stati segnalati episodi di convulsioni, reazioni di ipersensibilità (anafilassi compresa) ed esacerbazioni della nevralgia del trigemino (NT) nei pazienti con anamnesi pregressa di NT. Visto che le reazioni in questione sono state riportate volontariamente, non è sempre possibile stimare con attendibilità la loro frequenza o stabilire una relazione causale con l'esposizione farmacologica.

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