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Sclerosi Multipla: ocrelizumab di Roche approvato nell’ Unione Europea

La Commissione europea (CE) ha accordato l’autorizzazione all’immissione in commercio di ocrelizumab per il trattamento di pazienti con forme recidivanti attive di sclerosi multipla definite da caratteristiche cliniche o radiologiche, nonché di pazienti affetti da sclerosi multipla primariamente progressiva in fase iniziale in termini di durata della malattia e livello di disabilità, e con caratteristiche radiologiche tipiche di attività infiammatoria.
 
In Europa, la sclerosi multipla (SM) colpisce indicativamente 700.000 persone, delle quali circa 96.000 presentano la forma primariamente progressiva.1,2
 
Alla diagnosi, la maggior parte dei soggetti affetti da SM manifesta una forma recidivante (SMR) o SM primariamente progressiva (SMPP).3
 
“L’approvazione odierna di ocrelizumab nell’Unione europea rappresenta una notizia straordinaria. Questo farmaco potrebbe costituire una vera e propria svolta nella concezione e nel trattamento attuale della sclerosi multipla”, ha affermato Gianluigi Mancardi, professore ordinario di neurologia e presidente della Società Italiana di Neurologia“Prima di ocrelizumab, le persone affette da sclerosi multipla primariamente progressiva, che spesso devono far fronte ad importanti limitazioni nella vita quotidiana a causa della malattia, non disponevano di un trattamento approvato che rallentasse la progressione della malattia. Di frequente, le persone con forme recidivanti di SM trattate con i farmaci modificanti la malattia sono costrette a scendere a difficili compromessi tra sicurezza e maggiore efficacia. Ocrelizumab viene somministrato ogni sei mesi e non prevede monitoraggi aggiuntivi. Auspichiamo che ciò consentirà ai pazienti di vivere la propria vita senza pensare al trattamento tutti i giorni o ogni settimana.”
 
“Per i cittadini europei che convivono con la sclerosi multipla, l’approvazione odierna di ocrelizumab da parte della Commissione europea rappresenta un grosso passo avanti nel trattamento della malattia”, ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Ocrelizumab è il primo farmaco ad aver ottenuto l’approvazione per il trattamento della SM primariamente progressiva, una forma debilitante nella quale si accumula rapidamente disabilità irreversibile. Questo farmaco costituisce un’opzione terapeutica altamente efficace per le persone con forme recidivanti di sclerosi multipla. Ci impegniamo a collaborare con gli Stati membri per garantire il prima possibile l’accesso al farmaco da parte delle persone affette da SMR e SMPP che potrebbero trarre beneficio da ocrelizumab".
 
L’approvazione nell’UE si basa sui dati ricavati da tre studi di fase III del programma sperimentale ORCHESTRA su 2.388 pazienti, i quali hanno soddisfatto l’endpoint primario e quasi tutti i principali endpoint secondari. Dai dati ottenuti in due studi identici di fase III su forme recidivanti di SM (OPERA I e OPERA II) è emerso che ocrelizumab ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto a interferone beta-1a (44 mcg somministrati per via sottocutanea tre volte alla settimana), con l’80 % circa dei pazienti libero da recidive e con una progressione della malattia significativamente più lenta nell’arco di un periodo di trattamento controllato pari a due anni. Ocrelizumab ha inoltre determinato un aumento significativo delle probabilità di raggiungere lo status NEDA (No Evidence of Disease Activity), condizione nella quale i pazienti non mostrano alcuna  evidenza di attività di malattia in termini di nuove lesioni cerebrali, recidive e peggioramento della disabilità, pari al 64 % nello studio OPERA I e all’89 % nello studio OPERA II rispetto a interferone beta-1a ad alte dosi (p < 0,0001 e p < 0,0001).
 
In uno studio separato di fase III sulla SMPP (ORATORIO), ocrelizumab è stato il primo e unico trattamento a rallentare la progressione della disabilità in misura significativa e a ridurre i segni dell’attività di malattia a livello cerebrale (lesioni alla risonanza magnetica) rispetto al placebo, con un follow-up mediano di tre anni. Le probabilità dei pazienti trattati con ocrelizumab di manifestare progressione della disabilità confermata a tre e a sei mesi si sono rivelate inferiori rispettivamente del 24% e del 25% (p = 0,0321 e p = 0,0365). Rispetto al placebo, ocrelizumab ha inoltre rallentato in misura significativa la progressione della compromissione della deambulazione valutata mediante il test del cammino Timed 25-Foot Walk (riduzione del 29,4%; p = 0,0404).
 
Gli effetti indesiderati più comuni associati a ocrelizumab in tutti gli studi di fase III sono state le reazioni all’infusione e le infezioni delle vie respiratorie superiori, perlopiù di intensità da lieve a moderata.
 
L’uso di ocrelizumab è stato approvato in vari Paesi in Nord America, Sud America, Medio Oriente ed Europa orientale, nonché in Australia e Svizzera. Ad oggi sono state trattate con ocrelizumab circa 30.000 persone con SM.
 
 
 
Ocrelizumab
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per agire in maniera selettiva nei confronti delle cellule B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina (ovvero la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose isolandole e fungendo loro da supporto) e all’assone (cellula nervosa), che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. Sulla base di studi preclinici, è stato osservato che ocrelizumab si lega alle proteine della superficie cellulare CD20, espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule, consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.
Ocrelizumab viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi. La prima somministrazione viene effettuata con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l’una dall’altra. Le successive somministrazioni avvengono con infusione singola da 600 mg. 
 
  1. European Multiple Sclerosis Platform. MS Facts. Available at: http://www.emsp.org/about-ms/
  2. Estimated from http://www.emsp.org/wp-content/uploads/2015/08/MS-in-EU-access.pdf as 15% of total MS cases per country.
  3. National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. Available at http://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS.

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