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Occhio secco, ok FDA per sperimentazione di fase III con tivanisiran

Sylentis, parte del Gruppo PharmaMar (MSE:PHM), ha annunciato oggi che la FDA (Food and Drug Administration) ha approvato l'inizio dello studio clinico di fase III SYL1001_V con tivanisiran soluzione oftalmica (collirio) per il trattamento della malattia dell'occhio secco associata alla sindrome di Sjögren.

Il disegno dello studio è stato approvato dalla FDA in 30 giorni e farà parte della domanda di autorizzazione alla commercializzazione, che includerà un altro studio di fase III. Questo studio coinvolgerà più di 30 ospedali negli Stati Uniti e 200 pazienti. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, i cui obiettivi primari e secondari sono, rispettivamente, di valutare l'efficacia (segni e sintomi) e la sicurezza del tivanisirane in pazienti con malattia dell'occhio secco associata alla sindrome di Sjögren. Questo studio di fase III non sarà condotto in Spagna.

Tivanisiran rappresenta una svolta nello sviluppo di farmaci innovativi in diverse aree terapeutiche attraverso la tecnologia di silenziamento genico basata sull'interferenza RNA (RNAi). È un farmaco somministrato in gocce per il controllo dell'infiammazione e del dolore caratteristici di questa patologia.

Sia il disegno del protocollo di questo studio che la sua autorizzazione da parte delle autorità regolatorie si basano sulle prove scientifiche di sicurezza ed efficacia ottenute nello studio di fase III HELIX1 . In questo studio, un miglioramento significativo dei segni e dei sintomi è stato osservato nel sottogruppo di pazienti con la sindrome di Sjögren, una forma più grave di malattia dell'occhio secco.

Ana Isabel Jiménez, COO e responsabile della R&S di Sylentis, ha dichiarato: "L'inizio di questo trial negli Stati Uniti rappresenta un passo importante per avanzare nel nostro obiettivo di fornire terapie innovative per i pazienti con malattie della superficie oculare. La FDA è stata molto rapida nell'approvare questa sperimentazione, dandoci il via libera in soli 30 giorni dopo averla presentata".

1 Nota: https://www.pharmamar.com/wp-content/uploads/2019/01/NdP_Resultados_HELIX_OK_v03.pdf

info:

 https://youtu.be/T21N_dPM0_k

 https://youtu.be/R-h_4_Yyq2g

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