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Mieloma multiplo recidivato/ refrattario: Takeda deposita presso l’FDA il dossier di registrazione per Ixazomib

Takeda ha annunciato di aver depositato all’FDA il dossier di registrazione per Ixazomib, il primo inibitore orale di proteasoma, per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario.

La domanda di registrazione si basa sullo studio internazionale TOURMALINE-MM1 (722 pazienti), uno studio clinico di fase 3 randomizzato, a doppio cieco , disegnato per confrontare l'efficacia e la sicurezza di due regimi terapeutici somministrati fino alla progressione di  malattia  -  ixazomib  più  lenalidomide  e  desametasone  in  confronto  a  placebo  più  lenalidomide  e  desametasone - in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario.  Lo studio, il primo di una serie di 5 trial in fase 3, ha dimostrato il miglioramento della sopravvivenza libera da progressione della patologia.

Ixazomib ha ricevuto:

·         la designazione  di farmaco orfano per il mieloma multiplo nel 2011 e per l’amiloidosi AL nel 2012, sia negli Stati Uniti che in Europa;

·         lo status di Breakthrough Therapy  dall’FDA per l’amiloidosi AL recidivante e refrattario nel 2014.

 

Mieloma multiplo

Il mieloma multiplo è un tumore delle plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni, che si trovano soprattutto nel midollo osseo. Nel caso di mieloma, la crescita di alcune plasmacellule procede in maniera incontrollata dando origine al tumore. Le plasmacellule patologiche si accumulano nel midollo osseo e producono elevate quantità di immunoglobuline tutte dello stesso tipo che vengono riversate nel sangue circolante, determinando un indebolimento delle difese immunitarie, anemia o difetti nella coagulazione. Inoltre le cellule del mieloma producono una sostanza che stimola gli osteoclasti, responsabili della distruzione del tessuto osseo e, di conseguenza, i pazienti affetti da mieloma sono spesso soggetti a fratture ossee.

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