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Mesotelioma maligno e del melanoma uveale: FDA ha concesde lo stato di farmaco orfano a Tremelimumab e Selumetinib

AstraZeneca ha annunciato che la Food and Drug Administration americana ha concesso la Orphan Drug Designation, stato di farmaco orfano, a tremelimumab e selumetinib: la prima molecola è un anticorpo monoclonale diretto contro il CTLA-4 per il trattamento del mesotelioma maligno, mentre la seconda è un inibitore di MEK per il trattamento del melanoma uveale.

 

Il mesotelioma è un cancro raro e aggressivo che il più delle volte interessa il tessuto che riveste i polmoni e l’addome. I trattamenti disponibili per il mesotelioma sono molto limitati, in particolare per i pazienti con malattia avanzata. Il melanoma uveale è invece una malattia rara in cui le cellule tumorali si formano nei tessuti oculari. È il tumore maligno intraoculare primitivo più frequente dell’età adulta e comprende il 5% di tutti i melanomi1,2.

“C'è un forte bisogno di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da mesotelioma, perché attualmente meno del 5% dei pazienti sopravvive oltre i cinque anni, anche quando la diagnosi e la cura sono tempestive. Il nostro obiettivo è di progredire rapidamente nello sviluppo di tremelimumab come nuova potenziale opzione di trattamento per questi pazienti”, ha dichiarato Robert Iannone, Vicepresidente Senior, Responsabile dell’Immuno-oncologia dell'unità globale di Sviluppo dei Farmaci di AstraZeneca.

“Il melanoma uveale è una malattia rara e devastante per la quale attualmente non ci sono opzioni di trattamento efficaci una volta che si diffonde oltre i tessuti oculari. Selumetinib potrebbe diventare il primo trattamento efficace per questi pazienti. Lo stato di farmaco orfano è un importante progresso dal punto di vista della regolamentazione, poiché incoraggia i nostri piani di sviluppo di selumetinib per il melanoma uveale”, ha dichiarato Antoine Yver, Responsabile di Oncologia dell'unità globale di Sviluppo dei Farmaci di AstraZeneca.

 

Il programma Orphan Drug Designation assegna lo stato di farmaco orfano a farmaci e prodotti biologici destinati al trattamento, alla diagnosi e alla prevenzione sicura ed efficace di malattie o disordini rari che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti3.

 

Tremelimumab fa parte dell’ampia pipeline di prodotti immuno-oncologici attualmente in fase di sviluppo di AstraZeneca e MedImmune, divisione per lo sviluppo e la ricerca in ambito biologico, che mirano a sfruttare il sistema immunitario dell'organismo per combattere il cancro. È un anticorpo monoclonale interamente umano, che stimola il sistema immunitario a distruggere le cellule tumorali attraverso il legame con la proteina CTLA-4, espressa sulla superficie di linfociti T attivati.

 

Oltre a essere studiato come monoterapia nei pazienti con mesotelioma, tremelimumab è attualmente allo studio in combinazione con l’immunoterapia sperimentale di AstraZeneca MEDI4736, un anti PD-L1, in alcuni tipi di tumore, compreso il cancro al polmone non a piccole cellule e il cancro della testa e del collo. È inoltre in fase di studio in combinazione con gefitinib nel cancro al polmone non a piccole cellule con mutazione EGFR e con MEDI6469 (un agonista OX40 murino) nei tumori solidi.

 

Selumetinib inibisce il pathway di MEK nelle cellule tumorali per impedire la crescita del tumore. Si prevede che entro la fine dell’anno saranno disponibili i dati di uno studio di Fase III per la valutazione di selumetinib in combinazione con chemioterapia nei pazienti con melanoma metastatico uveale trattati in prima linea. Oltre al melanoma uveale, selumetinib è oggetto di indagine in studi di Fase III nel cancro ai polmoni e alla tiroide positivi alla mutazione di KRAS e in Fase II nei bambini con neurofibromatosi di tipo 1.

 

I dati iniziali di uno studio combinato di selumetinib con altre molecole della pipeline di AstraZeneca tra cui AZD9291 (inibitore di EGFR diretto a T790M) e MEDI4736 (anti-PD-L1) nel cancro del polmone non a piccole cellule saranno presentati al meeting annuale del 2015 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO).

1 Egan KM, et al. Surv Ophthalmol 1988; 32: 239–51

 

2 Ramaiya KJ, Harbour JW. Expert Rev Ophthalmol 2007; 2: 939–46

 

3 US Food and Drug Administration. Developing Products for Rare Diseases & Conditions http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm Accessed on 31 March 2015

 

 

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