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Malattie rare: PTC Therapeutics espande la sua presenza entrando in Italia e aprendo la sua sede a Roma

PTC Therapeutics, azienda biotech americana impegnata nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di nuove e innovative terapie orali per il trattamento di patologie gravi, invalidanti e potenzialmente letali, ha annunciato il suo ingresso in Italia e l'apertura della sua sede a Roma.

Grazie al suo expertise nei meccanismi biologici dell’RNA, PTC Therapeutics ha una robusta pipeline di farmaci in sviluppo in diverse aree terapeutiche, tra cui malattie genetiche rare, malattie infettive e oncologia. "Siamo entusiasti di ampliare la nostra presenza entrando in Italia con l'apertura della sede di Roma. PTC Therapeutics collabora da molti anni con le Istituzioni e Centri di eccellenza italiani attraverso progetti di ricerca e studi clinici. Ora, con l'apertura della sede di Roma, aumenteremo la nostra presenza e le risorse, e lavoreremo per mettere a disposizione dei pazienti i nostri farmaci. Tra questi, il primo e principale ha già ricevuto l’approvazione Europea", dichiara Roberto Florenzano, Vice President & General Manager Italia di PTC Therapeutics.

"Con l’ingresso in Italia massimizzeremo i nostri sforzi e l'impegno per la comunità italiana, in linea con l'obiettivo PTC di supportare i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e altre patologie genetiche neglette". La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una patologia genetica rara che causa un progressivo indebolimento muscolare dalla prima infanzia con conseguente perdita della funzionalità della parte inferiore del corpo prima e di quella superiore poi. Questa perdita di fuunzionalità fisica continua a progredire e normalmente i pazienti hanno bisogno di usare la sedia a rotelle già intorno ai 12 anni d'età. La perdita completa della funzionalità fisica si verifica intorno ai 20 anni e i pazienti diventano non-autosufficienti per tutti gli aspetti della vita, comprese l'alimentazione e la cura personale. Le conseguenti complicanze cardiache e respiratorie della DMD solitamente portano alla morte in età giovane-adulta, ad un'età media di 25 anni.

"La distrofia di Duchenne è una grave forma di distrofia muscolare che comporta un coinvolgimento progressivo dei muscoli – spiega Eugenio Mercuri, Direttore Unità Operativa Neuropsichiatria infantile, Policlinico "Agostino Gemelli" Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma – negli ultimi anni diversi approcci terapeutici fanno intravedere la possibilità di rallentare questa progressione e di consentire un più lungo mantenimento della struttura del muscolo. L’intera comunità di medici e di famiglie è quindi chiaramente felice dell’attenzione che le Aziende farmaceutiche stanno dedicando da qualche anno a queste malattie, sperando che un intervento precoce possa contribuire, soprattutto se instaurato nelle fasi iniziali della malattia, a limitare la progressione del danno muscolare e della debolezza che ne consegue".

Oltre alle complicanze fisiche, i pazienti con DMD possono soffrire anche di problemi sociali ed emotivi, che vanno ulteriormente a gravare sul già pesante carico assistenziale per le famiglie: per questo motivo, PTC Therapeutics ritiene fondamentale il ruolo delle Associazioni di genitori e familiari dei pazienti, con le quali porta avanti da sempre un dialogo costante e collaborativo.

"Accolgo con piacere la notizia di una sede italiana di PTC Therapeutics – dichiara Filippo Buccella, Presidente e fondatore di Parent Project Onlus – e sono certo che la presenza sul territorio darà ulteriore forza all’intenso e aperto dialogo che da oltre un decennio lega la nostra comunità di pazienti a questa Azienda e grazie alla quale oggi la speranza della disponibilità di un trattamento per i ragazzi con distrofia di Duchenne è finalmente, per alcuni di loro, una realtà”.

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