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Malattie rare: Mucopolisaccaridosi, si celebre l' International MPS Awareness day

Si celebra domani, 15 maggio in tutto il mondo l’International MPS Awareness day. Una giornata, giunta quest’anno alla sua ottava edizione, che vuole dare dignità e voce alle persone affette da Mucopolisaccaridosi: un gruppo di malattie genetiche rare del metabolismo, croniche, progressive e multisistemiche.

 

Così, in tante città del mondo, numerosi eventi e manifestazione caratterizzeranno la giornata con l’obiettivo di fornire un sostegno e un messaggio di  vicinanza alle famiglie colpite, raccogliere fondi a favore della ricerca scientifica, della diagnostica e dell’assistenza e sensibilizzare l’opinione pubblica su queste patologie rare. 

 

Quella di domani è sicuramente una giornata molto importante per noi e i nostri malati, ma il mio augurio più grande è che i riflettori su queste gravi ed invalidanti patologie rare non si accendano solo per 24 ore  - spiega Flavio Bertoglio Presidente dell’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini Onlus e della Consulta Nazionale delle Malattie Rare –  Sono infatti malattie che non si fermano mai, progrediscono giorno dopo giorno, e non concedono alcuna parentesi di sollievo alle sofferenze ed alle tante criticità quotidiane che i pazienti sono costretti a vivere”   

 

Ma questo non è l’unico appello lanciato da Bertoglio che aggiunge: “In occasione di questa giornata auspichiamo che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) dia parere favorevole all’inserimento del farmaco orfano salvavita (Elosulfase Alfa)  per l’MPS IV A, nota come sindrome di Morquio, nell’elenco della Legge 648[1]. Questo consentirebbe l’utilizzo del farmaco immediatamente. Cosa di fondamentale importanza perché sappiamo che la lotta alle Malattie Rare è una lotta contro il tempo, che si vince solo con la diagnosi precoce e la conseguente, immediata, somministrazione della cura, laddove esiste”. Conclude Bertoglio: “Rivolgiamo un’accorata preghiera ad AIFA affinché  non  si perda altro tempo prezioso proprio adesso che, sia la FDA che l’ EMA hanno approvato il farmaco per la MPS di tipo IV A ”.


[1] La legge 648/1996 consente di erogare a carico del SSN, quando non sia disponibile un’alternativa terapeutica valida, medicinali innovativi in commercio in altri Stati, ma non sul territorio nazionale; medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica; medicinali utilizzati per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.

 

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