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Malattie oncoematologiche: CHMP di EMA esprime parere favorevole alla commercializzazione di due farmaci AMGEN

Amgen ha annunciato che il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di:

  • Kyprolis® (carfilzomib) in associazione a lenalidomide e desametasone per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una precedente terapia
  • Blincyto® (blinatumomab) per il trattamento degli adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia (LLA)

 

Il mieloma multiplo è un tumore ematologico raro e non guaribile, caratterizzato dalla natura recidiva e progressiva della malattia, con un’aspettativa di vita di soli 3 anni dopo la prima ricaduta. E’ il secondo tumore ematologico per frequenza, si tratta di una malattia orfana e rappresenta l’1% di tutti i tumori. Nel nostro Paese si contano 5.200 nuovi casi e 3.200 decessi ogni anno; a 5 anni dalla diagnosi solo il 45% dei pazienti sopravvive. 

 

Nello studio di Fase III ASPIRE, al quale hanno partecipato anche 6 centri italiani, Kyprolis, in associazione a lenalidomide e desametasone, ha mostrato  una sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana di 26,3 mesi rispetto ai pazienti trattati con l‘associazione di lenalidomide e desametasone che hanno riportato una PFS mediana di 17,6 mesi, con una differenza di 8,7 mesi. I dati dello studio ASPIRE sono stati presentati al 56° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) e sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nel dicembre 2014.

 

“Esiste ancora un elevatissimo bisogno clinico non soddisfatto: per la natura stessa della malattia, quasi tutti i pazienti con mieloma multiplo vanno incontro a una recidiva e, purtroppo, le possibilità di rispondere ai trattamenti diminuiscono dopo ogni ricaduta,” dichiara il Professor Antonio Palumbo, Università di Torino, Co-Principal Investigator dello studio ASPIRE.

“La disponibilità di nuove opzioni terapeutiche, che evidenzino significativi incrementi della risposta clinica e della sopravvivenza libera da progressione,  testimoniano il principale obiettivo terapeutico. I risultati dello studio ASPIRE hanno dimostrato che Kyprolis, in associazione con lenalidomide e desametasone, garantisce una risposta profonda e duratura, fornendo così un miglioramento clinico significativo nella sopravvivenza libera da progressione. Promette di essere una svolta nel trattamento del mieloma.”

 

Kyprolis è un inibitore del proteosoma utilizzato nel trattamento dei pazienti con mieloma multiplo. I proteosomi giocano un ruolo importante nel funzionamento e nella crescita delle cellule, poiché degradano le proteine danneggiate o che non servono più. Kyprolis, blocca il proteosoma con conseguente elevato accumulo di proteine nelle cellule, in modo particolare in quelle con alte concentrazioni di proteine anomale, come ad esempio le cellule di mieloma; tale accumulo di proteine danneggiate porta al blocco e alla successiva morte cellulare.

 

Il CHMP di EMA ha espresso, inoltre, parere favorevole all’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Blincyto per il trattamento dei pazienti adulti con LLA da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia. Blincyto è il primo di una classe di anticorpi bispecifici sperimentato in studi clinici. Agisce sulle cellule T (BiTE®) con un meccanismo d’azione innovativo in grado di aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro. Gli anticorpi bispecifici BiTE® sono un tipo di immunoterapia in fase di studio nella lotta alle neoplasie, che aiutano il sistema immunitario a individuare e colpire le cellule maligne. Gli anticorpi ingegnerizzati sono concepiti per attaccare simultaneamente due target differenti, contrapponendo le cellule T (un tipo di globuli bianchi in grado di uccidere le altre cellule percepite come anomale) a quelle tumorali.

 

"Ci troviamo davanti a una molecola rivoluzionaria, non solo per il suo meccanismo di azione assolutamente innovativo, che permette di rimodulare l'attività del sistema immunitario attivandolo nei confronti della malattia leucemica, ma soprattutto perché fino ad oggi non erano disponibili terapie efficaci per i pazienti con leuceumia linfoblastica acuta refrattaria alla chemioterapia o recidivata dopo il trapianto di midollo osseo,” commenta il Prof. Alessandro Rambaldi, A.O. Giovanni XXIII - Bergamo. “Oggi, i dati che stanno portando alla registrazione del farmaco ci permettono di immaginare una terapia di salvataggio anche per queste persone. E’ già di per sé un grandissimo avanzamento, ma quello che è ancora più importante sono le possibilità future che questa molecola potrà offrire nella cura dei pazienti in prima linea. E' lecito, infatti, immaginare che gli studi che faremo con questo farmaco inserito nei programmi di trattamento di prima linea porteranno a un significativo miglioramento del risultato complessivo nella terapia della leucemia acuta linfoblastica dell'adulto. Vi è anche la fondata speranza che in questo contesto il farmaco possa ridurre il numero di pazienti da avviare al trapianto di midollo osseo. Inoltre, anche per i pazienti che dovranno comunque affrontare il trapianto, i dati preliminari che abbiamo a disposizione, suggeriscono che il trattamento con blinatumomab usato prima e anche dopo il trapianto allogenico, potrà migliorare l'esito complessivo della procedura trapiantologica che comunque rimane il centro del programma terapeutico per molti pazienti.

Infine deve essere ricordato che il trattamento con questo farmaco potrà essere fatto, per buona parte del piano terapeutico, mantenendo i pazienti a domicilio, con ovvi vantaggi per la loro qualità di vita.”

 

La leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia è una malattia molto rara. Si stima che tra Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito ne siano affetti circa 600 pazienti adulti. Nel nostro Paese sono circa 130 i nuovi casi ogni anno. I pazienti adulti che ricevono una diagnosi sono generalmente giovani, con un’età media compresa tra i 34 e i 39 anni, la cui sopravvivenza globale mediana è di pochi mesi.

 

Dopo il parere favorevole del CHMP sarà ora la Commissione Europea (CE), che autorizza i farmaci per l’Unione Europea, a finalizzare l’iter registrativo con l’emanazione di un’autorizzazione centralizzata alla commercializzazione in tutti i 28 Paesi membri della UE, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

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