Sylentis, una società del Gruppo PharmaMar (MSE:PHM), ha annunciato oggi l'inizio della prima sperimentazione di Fase I del suo composto sperimentale SYL1801, per il trattamento e/o la prevenzione della neovascolarizzazione coroideale, una causa comune di malattie della retina come la degenerazione maculare legata all'età (AMD) e la retinopatia diabetica.

Si tratta di uno studio clinico di fase I che coinvolge 36 volontari sani e sarà condotto presso l'Ospedale Universitario Ramón y Cajal di Madrid. Questo studio valuterà la sicurezza di SYL1801 a diverse dosi e il profilo farmacocinetico del prodotto.

SYL1801 è un farmaco basato sull'interferenza dell'RNA (RNAi), somministrato sotto forma di collirio, che blocca la sintesi del recettore NRARP (Notch Regulated Antichiral Repeat Domain Proteins), coinvolto nella neovascolarizzazione coroideale (patologia AMD).

Attualmente, la AMD neovascolare è trattata con regolari iniezioni intravitreali di agenti anti-VEGF, una procedura molto scomoda per i pazienti e un grande investimento economico e di tempo¹ per i sistemi sanitari. SYL1801 rappresenta una svolta nello sviluppo di farmaci innovativi attraverso la tecnologia di silenziamento genico basato su RNAi e, somministrato sotto forma di gocce oculari, potrebbe cambiare il paradigma del trattamento di questa malattia.

Si stima che il numero di individui con AMD raggiungerà i 288 milioni entro il 2040. L'AMD è la causa principale della menomazione visiva irreversibile nella popolazione anziana dei paesi sviluppati e rappresenta l'8% di tutti i casi di cecità nel mondo. Infatti, la prevalenza globale di AMD tra i 45 e gli 85 anni di età è dell'8,7%^{2 ,3} .

"I farmaci tradizionalmente utilizzati per trattare le malattie della retina sono anticorpi, grandi molecole che non possono raggiungere la superficie oculare fino alla retina. Questo è il motivo per cui vengono somministrati tramite iniezioni intravitreali- Ana Isabel Jiménez, COO e capo della R&S di Sylentis- I pazienti con degenerazione maculare legata all'età o retinopatia diabetica devono recarsi regolarmente in ospedale per questo tipo di procedura, che è spesso associata a un impatto emotivo negativo e a un grande dispendio di tempo".

Sylentis è una società di ricerca leader nella tecnologia di silenziamento genico tramite RNAi ed è una delle poche aziende ad applicare questa tecnologia nel campo dell'oftalmologia.

¹ Sivaprasad, S. and S. Oyetunde, Impact of injection therapy on retinal patients with diabetic macular edema or retinal vein occlusion. Clin Ophthalmol, 2016. 10: p. 939-46.

² Deng, Y., et al., Therapeutic potentials of gene silencing by RNA interference: principles, challenges, and new strategies. Gene, 2014. 538(2): p. 217-27.

³ Jonas, J.B., C.M.G. Cheung, and S. Panda-Jonas, Updates on the Epidemiology of Age-Related Macular Degeneration. Asia Pac J Ophthalmol (Phila), 2017. 6(6): p. 493-497.