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MALATTIA POLICISTICA RENALE AUTOSOMICA DOMINANTE (ADPKD): TERAPIA CON TOLVAPTAN DISPONIBILE IN SVIZZERA

Tolvaptan è il primo farmaco specifico disponibile in Svizzera per i pazienti affetti da malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD). Tolvaptan è stato scoperto e sviluppato dall'azienda Otsuka Pharmaceutical in Giappone, dove è stato approvato per la prima volta nel 2014 per il trattamento della ADPKD. Nel mese di febbraio 2015, il CHMP (Comitato per i medicinali per uso umano) dell'Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato la sua autorizzazione per rallentare il progredire della formazione di cisti e dell'insufficienza renale in pazienti adulti affetti da malattia policistica renale autosomica dominante di stadio compreso tra 1 e 3 all'inizio del trattamento e con segni di rapida evoluzione. 

Oltre ad approvare tolvaptan per il trattamento dell’ADPKD, a dimostrazione dell’esistenza di bisogni clinici ancora senza risposta che caratterizzano tale patologia, l’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici (Swissmedic) ha anche riconosciuto al farmaco la designazione di farmaco orfano. In Europa si stima che circa 205.000[1] persone convivano con l’ADPKD, patologia genetica cronica e progressiva, che provoca la formazione e la proliferazione di cisti renali, causando un aumento del volume dei reni con conseguenti complicazioni come dolori cronici e acuti, ipertensione, insufficienza renale[2].

“L’approvazione di tolvaptan in Svizzera è una buona notizia per i pazienti e i medici elvetici, che possono ora contare su un’opzione terapeutica efficace per una patologia per la quale ad oggi non sono disponibili altri trattamenti se non quelli che intervengono sulle complicanze della malattia. La sperimentazione clinica condotta su tolvaptan ha dimostrato che il trattamento è in grado di rallentare la progressione della malattia renale policistica autosomica dominante e ci auguriamo quindi che questa opzione terapeutica possa essere presto disponibile anche nel nostro Paese. Il rene policistico può  infatti portare all’insufficienza renale terminale, costringendo i pazienti a sottoporsi a dialisi e persino al trapianto di reni già intorno ai 50 anni. Da non sottovalutare inoltre – commenta Riccardo Magistroni, nefrologo dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico di Modena, intervenuto in qualità di esperto ad un incontro sull’ADPKD tenutosi a Lugano  – le conseguenze sulla qualità di vita delle persone. A causa dell’ingrossamento delle cisti renali i pazienti possono infatti sperimentare problemi di digestione, di mobilità e di dolore. In alcuni casi, la malattia policistica renale autosomica dominante può essere responsabile addirittura della rottura di aneurismi celebrali”.

Nello studio registrativo di fase III, TEMPO 3:4 condotto sui pazienti con ADPKD, tolvaptan ha dimostrato, nell'arco di 3 anni, una riduzione statisticamente significativa del 49% dell'aumento annuo del volume renale totale rispetto ai soggetti trattati con placebo e una riduzione del 30% del declino della funzionalità renale rispetto ai pazienti trattati con placebo2. Il farmaco si è dimostrato inoltre efficace anche sul controllo del dolore.

 

 

  1. European Medicines Agency. Public summary of opinion on orphan designation. 2013. Available from:http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2013/09/WC500149378.pdf [Last accessed: February 2015]
  2. Torres VE, Harris PC et al. Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. The New England Journal of Medicine. 2012;367 (25): 2407-2418

 

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