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Leucemia mieloide acuta: Gilteritinib disponibile in classe C non negoziata (Cnn)

Astellas Pharma annuncia che da inizio aprile sarà disponibile in commercio, in classe Cnn, gilteritinib approvato in monoterapia orale giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento di induzione) con la mutazione FLT3 (FLT3mut +).

Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LMA con due delle più comuni forme della mutazione di FLT3:ITD (internal tandem duplication) e TKD (tyrosine kinase domain) 1 , 2 L’approvazione europea si è conclusa in data 24 ottobre 2019 a seguito della designazione di farmaco orfano e di una valutazione accelerata da parte dell’EMA. 3 , 4 , 5

Questo importante risultato si basa sui risultati dello studio di Fase 3 ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LMA FLT3mut + recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con gilteritinib hanno evidenziato una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. L'OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (IC al 95% 0,49, 0,83), P = 0,0004).

I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17% per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. 6 , 7 Attualmente, in Italia, gilteritinib ha ottenuto la classificazione in Cnn con Gazzetta Ufficiale del 15 gennaio 2020, ed è in corso il processo di classificazione e prezzo con AIFA per il rimborso a carico del Sistema Sanitario Nazionale.

"La disponibilità della terapia in classe Cnn segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazione FLT3 positiva e che possono ora beneficiare di un’opzione terapeutica in più", ha dichiarato Giuseppe Maduri, Amministratore Delegato di Astellas, “Oltre a testimoniare il forte impegno della nostra azienda nella ricerca e individuazione di soluzioni terapeutiche innovative, abbiamo colto questa opportunità per far giungere al più presto la terapia a quanti ne abbiano necessità. Gilteritinib rappresenta un’ulteriore prova del nostro impegno nel rispondere in modo personalizzato ai 2 bisogni del singolo paziente, partendo dall'identificazione precisa, accurata e completa delle alterazioni genetiche di ogni forma tumorale, anche delle più rare”.

Referenze


1 Patel J, et al. Prognostic Relevance of Integrated Genetic Profiling in Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 2012;366:1079-89.
2 Lim SH et al. Molecular targeting in acute myeloid leukemia. J Transl Med. 2017, Aug 29;15(1):183.
3 European Medicines Agency. Authorization of medicines. Available at: https://www.ema.europa.eu/about-us/what- we-do/authorisation-medicines. 
4 Astellas Pharma Inc. Astellas Announces Acceptance of XOSPATA (gilteritinib) for Regulatory Review by the European Medicines Agency (02-28-2019). https://www.astellas.com/us/news/14631. 
5 European Medicines Agency. Public summary of opinion on orphan designation. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3171961. 
6 Perl, A et al. Gilteritinib significantly prolongs overall survival in patients with FLT3-mutated (FLT3mut+) relapsed/
refractory (R/R) acute myeloid leukemia (AML): Results from the Phase III ADMIRAL trial. Presented as abstract CT184 at the AACR Annual Meeting 2019, April 2 2019.
7 US Food and Drug Administration. XOSPATA Highlights of Prescribing Information. Available at: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/211349s001lbl.pdf.

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