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LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA: PEGASPARAGINASI, IN ITALIA UN’ARMA IN PIÙ PER I PAZIENTI ADULTI E PEDIATRICI

La pegasparaginasi è una forma pegilata della L-asparaginasi, trattamento noto della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): la pegilazione prolunga l’emivita della L-asparaginasi permettendo al principio attivo di rimanere più a lungo nel sangue riducendone l’immunogenicità. 1

Ad oggi, la pegasparaginasi è riconosciuta come un trattamento di prima linea in associazione al trattamento antineoplastico per i pazienti pediatrici e adulti con LLA. Il Prof. Robin Foà, Professore Ordinario di Ematologia presso l'Università Sapienza di Roma, e Past-President della Società Europea di Ematologia (EHA) descrive la Leucemia Linfoblastica Acuta: “La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore ematologico che colpisce i progenitori dei globuli bianchi, della linea linfoide, nel midollo osseo in forma “acuta”, ovvero con una progressione rapida della malattia. Possono essere affetti pazienti di tutte le età: nei bambini è la neoplasia più frequente mentre è rara negli adulti.

I sintomi sono legati alla proliferazione superiore alla norma e conseguente accumulo di cellule ematopoietiche immature (blasti) nel midollo osseo con conseguente riduzione delle cellule ematologiche normali. Ciò porta ad una diminuzione dei globuli rossi, dell’emoglobina, dei granulociti neutrofili e delle piastrine, da cui conseguono stanchezza, infezioni e manifestazioni emorragiche, talvolta ingrossamento di milza, fegato e linfonodi.” Foà continua approfondendo la patologia nei pazienti adulti: “Negli adulti, la LLA ha un andamento clinico più aggressivo e quindi i pazienti sono maggiormente sintomatici. La terapia deve mirare ad eradicare la malattia, eliminando tutti i blasti a livello del midollo osseo (dove nasce la malattia).

I capisaldi della terapia sono la polichemioterapia, gli inibitori delle tirosin-chinasi per le LLA Ph+ (Philadelphia positiva, il sottogruppo genetico più frequente negli adulti), il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e, più recentemente, si sono affacciati anche diversi anticorpi monoclonali per le LLA della linea B. La formulazione pegilata della L-asparaginasi nativa permette di ridurre la frequenza di somministrazione, senza diminuire l'efficacia terapeutica; in più, risulta meno immunogenica rispetto alla formulazione convenzionale e, quindi, potenzialmente associata a meno effetti collaterali. Nei protocolli nazionali GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie EMatologico dell’Adulto) per il trattamento delle LLA dell’adulto viene utilizzata da tempo la pegasparaginasi. Come per tutti i farmaci, anche la pegasparaginasi, come l’asparaginasi da cui deriva, non è priva di effetti collaterali, soprattutto a livello epatico e pancreatico. Infine, la tossicità aumenta con l’aumentare dell’età.”   La LLA è il tumore più frequente nei bambini mentre negli adulti ha un’incidenza molto inferiore. In Italia, si registrano circa 450 casi nei pazienti con meno di 14 anni mentre nella fascia 14-18 anni si contano ulteriori 100 casi ogni anno. “I progressi compiuti per contrastare questo tumore nell’età pediatrica sono notevoli”, dichiara Andrea Biondi professore di Pediatria presso l’Università degli Studi di Milano Bicocca e presidente di AIEOP (Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica. “Negli ultimi 30 anni, infatti, siamo riusciti ad arrivare a una percentuale di guarigioni di circa l’80-85%. “L’asparaginasi assume un ruolo essenziale nel trattamento della LLA nei bambini: infatti, rappresenta una delle prime forme di farmaco intelligente. Il suo meccanismo d’azione si basa su un deficit dei linfoblasti: queste cellule leucemiche necessitano infatti di un enzima, l’asparagina, per funzionare e riprodursi. In presenza di questo farmaco le cellule leucemiche non hanno più fonti di approvvigionamento di asparagina e quindi, con la deplezione dell’enzima, le cellule leucemiche muoiono mentre le cellule normali sopravvivono prendendo una via alternativa.” “Shire, azienda leader nelle malattie rare, è orgogliosa di annunciare l’arrivo di pegasparaginasi in Italia: un ulteriore risultato del forte e continuativo impegno dell’azienda nei confronti dei pazienti rari.” conclude Francesco Scopesi, General Manager di Shire Italia “Peraltro l’Italia, con i suoi centri di eccellenza, gioca un ruolo fondamentale per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta, fornendo a livello globale un contributo fondamentale agli studi dedicati al piano di sviluppo clinico del farmaco.”


 

Referenze
1. Oncaspar, Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto, ultima versione approvata
2. AIRC http://www.airc.it/cancro/tumori/leucemia/linfoblastica-acuta/

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