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L' innovazione di Emicizumab* si aggiudica il Prix Galien 2019. Categoria ‘Farmaci Biologici'

Si è appena conclusa la cerimonia finale di premiazione del prestigioso Prix Galien, considerato alla stregua di un "Nobel" nel settore dei farmaci e dei dispositivi medici. Roche si aggiudica per il secondo anno consecutivo il premio della categoria ‘Farmaci Biologici’. Quest’anno il riconoscimento va ad Emicizumab, molecola innovativa che segna un progresso importante nel trattamento dell’emofilia A.

“È per noi un grande orgoglio ricevere oggi il Premio Galeno per la categoria dei farmaci biologici. Emicizumab rappresenta la prima terapia che per efficacia, sicurezza e somministrazione, è in grado di aprire prospettive senza precedenti nella vita dei pazienti con emofilia A. – afferma Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche SpA –Il conferimento del premio per il secondo anno consecutivo è un ulteriore riconoscimento all'innovazione Roche che ha contribuito, in oltre 120 anni, al progresso della medicina grazie a soluzioni terapeutiche sempre all’avanguardia”. 

Queste le motivazioni espresse dalla giuria del Prix Galien, presieduta dal Professor Pier Luigi Canonico, Ordinario di Farmacologia presso l’Università degli Studi del Piemonte Orientale:“Emicizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico che crea un legame a ponte tra fattore IX attivato e il fattore X. L’anticorpo, legandosi contemporaneamente ai due fattori della coagulazione, vicaria il ruolo del fattore VIII permettendo il ripristinarsi di una normale coagulazione. Emicizumab non è influenzato da inibitori del FVIII e non ne induce lo sviluppo. La sua introduzione segna un progresso importante nel trattamento dell’emofilia A perché rispondente ad una esigenza clinica non soddisfatta dai precedenti trattamenti.”

Emicizumab è l’unico farmaco per il trattamento dell’emofilia A, ad aver ottenuto il riconoscimento di farmaco innovativo che consente l’accesso al fondo stanziato per questa tipologia di farmaci. Attualmente rimborsato in Italia per la profilassi in pazienti con emofilia A e inibitori di tutte le fasce di età, è in corso di valutazione l’estensione dell’indicazione per tutti i pazienti con emofilia A grave.

Emicizumab

Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto contro il fattore IXa e il fattore X, sviluppato per avvicinare i fattori IXa e X, proteine necessarie per attivare la normale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue in soggetti affetti da emofilia A. Emicizumab è una terapia di profilassi (preventiva) che può essere somministrata sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare per via sottocutanea una volta alla settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane (dopo un periodo iniziale di quattro settimane con somministrazione una volta alla settimana). Emicizumab è stato ideato da Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. e sviluppato congiuntamente a livello mondiale da Chugai, Roche e Genentech. Negli Stati Uniti è commercializzato da Genentech come emicizumab-kxwh, con il suffisso kxwh in conformità con la Guida dell’FDA sulla denominazione non proprietaria di prodotti biologici per l’industria, rilasciata dalla Food and Drug Administration statunitense (Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry).

L’Emofilia A

L’emofilia A è una grave patologia ereditaria caratterizzata da un deficit della coagulazione, che comporta sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei. Sono circa 320.000 le persone che nel mondo soffrono di emofilia A, 1, 2 e il 50-60% di esse presenta una forma grave della malattia.3 Chi è affetto da emofilia A soffre della mancanza, totale o parziale, di una proteina della coagulazione chiamata “fattore VIII”. Nei soggetti sani, in caso di sanguinamento, il fattore VIII agisce da cofattore per i fattori della coagulazione IXa e X, determinando un passaggio fondamentale per la coagulazione del sangue e quindi l’interruzione del sanguinamento. A seconda della gravità della patologia, le persone affette da emofilia A possono manifestare sanguinamenti frequenti, soprattutto a livello articolare o muscolare.

Questi sanguinamenti possono costituire motivo di forte preoccupazione per la salute, in quanto causano spesso dolore e possono comportare gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e danno articolare a lungo termine.4 Una grave complicanza del trattamento è rappresentata dallo sviluppo di inibitori verso le terapie sostitutive del fattore VIII. 5 Gli inibitori sono anticorpi sviluppati dal sistema immunitario dell’organismo che si legano al prodotto sostitutivo del fattore VIII e ne bloccano l’efficacia,6 rendendo difficile, se non impossibile, ottenere un livello di fattore VIII sufficiente a controllare il sanguinamento.

Bibliografia


[1] WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012 [Internet; cited 2019 July]. Disponibile all’indirizzo:

http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf.

[2] Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

[3] Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

[4] Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.

[5] Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.

[6] Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121:1039-48.

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