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Intolleranza alla luce del sole: Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) raccomanda l' uso di afamelanotide

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione di un'Autorizzazione all'Immissione in Commercio (AIC) in circostanze eccezionali1per un medicinale a base di afamelanotide per la prevenzione della fototossicità negli adulti affetti da protoporfiria eritropoietica (EPP), una malattia rara di tipo genetico che causa intolleranza alla luce del sole. Afamelanotide è il primo farmaco per i pazienti affetti da questa patologia.

La EPP colpisce meno di 10.000 persone in tutta l'Unione Europea (EU). Nei pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica l'esposizione, anche breve, della pelle alla luce solare provoca dolore acuto; se prolungata, può insorgere dolore invalidante, spesso seguito da arrossamento e gonfiore dell'epidermide. I pazienti affetti da questa malattia sono spesso impossibilitati a condurre una vita normale poiché non possono passare tempo all'aria aperta.

Afamelanotide agisce stimolando la produzione di un pigmento chiamato eumelanina, che protegge naturalmente la pelle dalle reazioni fototossiche causate dalla luce solare.
Durante la valutazione di  afamelanotide, il Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell'EMA ha invitato i pazienti a condividere le loro esperienze di vita con questa patologia. Si è trattato della prima esperienza di coinvolgimento dei malati nella discussione del CHMP sui benefici e i rischi di un medicinale.

Il Comitato ha deciso che afamelanotide dovrebbe essere raccomandato per l'Autorizzazione all'Immissione in commercio in  circostanze eccezionali. Questo tipo di autorizzazione può essere concessa ai medicinali in grado di offrire migliori o nuove opzioni di trattamento per pazienti che hanno alternative terapeutiche limitate o nulle, nei casi in cui l'azienda richiedente non sia in grado di fornire informazioni complete sul farmaco. Per afamelanotide vi è una mancanza di solidi dati di efficacia a causa delle difficoltà di effettuare studi clinici controllati con placebo per questa indicazione. I pazienti reclutati in questi studi, infatti, non sono disposti a esporsi alla luce del sole per paura di provare dolore; pertanto, l'effetto benefico del farmaco sulla fototossicità è difficile da valutare.

La valutazione di afamelanotide è stata effettuata sulla base di dati riguardanti l'utilizzo del medicinale in più di 110 pazienti reclutati in programmi di uso compassionevole in tutto il mondo. Questi programmi consentono l'uso di un farmaco prima della concessione dell'AIC ove non vi sia disponibile una terapia autorizzata soddisfacente o quando i pazienti non possono prendere parte a uno studio clinico. Il CHMP è stato informato dai malati e dagli operatori sanitari, coinvolti come gruppo di esperti, del fatto che i pazienti trattati con afamelanotide segnalano costanti miglioramenti della loro qualità di vita.

Il CHMP ha raccomandato l'approvazione per afamelanotide a condizione che l'azienda richiedente metta in atto un solido piano di gestione del rischio che assicuri una stretta sorveglianza sul medicinale. Come parte di questo piano, il richiedente dovrà istituire un registro dei pazienti per raccogliere i dati di sicurezza ed efficacia.

Afamelanotide ha usufruito di una serie di strumenti messi in campo dall'Agenzia Europea dei Medicinali per sostenere l'innovazione. L'azienda richiedente è infatti registrata come micro, piccola o media impresa (PMI) e come tale ha beneficiato di un sostegno e di alcuni incentivi offerti da EMA. Avendo inoltre ottenuto il farmaco la classificazione di medicinale orfano, nella fase di sviluppo l'Agenzia ha fornito all'azienda produttrice consulenza scientifica gratuita.

Il parere adottato dal CHMP nella riunione di ottobre 2014 rappresenta una fase intermedia del percorso di afamelanotide verso l'accesso alla cura da parte dei pazienti. L'opinione del CHMP sarà inviata alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione in merito alla concessione di un'Autorizzazione all'Immissione in Commercio valida su tutto il territorio europeo. Una volta concessa l'AIC, le decisioni su prezzo e rimborso saranno a carico di ciascuno Stato Membro, che dovrà tenere conto del potenziale ruolo di questo farmaco nel contesto proprio del sistema sanitario.

1 L'Autorizzazione all'Immissione in Commercio in circostanze eccezionali prevede una rivalutazione annuale basata sui dati raccolti dall'utilizzo del farmaco nella vita reale

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