A livello operativo, l'EBITDA del Gruppo PharmaMar ammontava a 163 milioni di euro al 31 dicembre 2020. Il Gruppo ha chiuso il 2020 con una posizione di cassa totale di 216 milioni di euro e un debito totale di 53 milioni di euro.

Gli importanti traguardi raggiunti dall'azienda negli ultimi anni si sono riflessi sul mercato azionario. Così, oltre alla rivalutazione del 227% registrata nell'esercizio 2019, c'è un'altra importante rivalutazione del 65% nell'esercizio 2020. Questo aumento del valore dell'azienda e l'aumento del volume medio giornaliero di scambi, tra gli altri fattori decisionali, hanno portato il Comitato Tecnico Consultivo dell'Ibex a decidere di includere PharmaMar nell'indice Ibex-35 a settembre 2020.

Tra i punti all'ordine del giorno approvati dall'assemblea c'era la risoluzione di pagare un dividendo ordinario di 0,60 euro lordi per ciascuna delle azioni idonee della società. Questo dividendo sarà pagato il 30 aprile 2021.

Business Unit oncologia

Nel gennaio 2020, PharmaMar ha incassato il pagamento anticipato di 200 milioni di dollari (181 milioni di euro) secondo l'accordo con Jazz Pharmaceuticals. Successivamente, nel giugno 2020, la FDA ha approvato la lurbinectedina per la commercializzazione negli Stati Uniti con una procedura accelerata, che ha portato PharmaMar a ricevere da Jazz Pharmaceuticals un pagamento regolamentare di 100 milioni di dollari ('88 milioni).

I ricavi da royalty del Gruppo PharmaMar sono aumentati del 405% nel 2020, raggiungendo i 15,7 milioni di euro. Questo aumento è dovuto principalmente alle royalties dalle vendite di Zepzelca® (lurbinectedina) negli Stati Uniti.

Nel 2020 è iniziata una nuova ricerca con la lurbinectedina in varie combinazioni con l'immunoterapia. Sono stati lanciati due nuovi studi di fase I-II di lurbinectedina in combinazione con atezolizumab e lurbinectedina in combinazione con pembrolizumab. Entrambi mirano a determinare la dose raccomandata e l'efficacia di queste combinazioni.

All'inizio del 2021, alla Conferenza mondiale IASLC sul cancro del polmone 2020, i risultati dello studio di fase I con la combinazione di lurbinectedina e irinotecan sono stati presentati in una presentazione orale; la combinazione si è dimostrata efficace nei pazienti con cancro del polmone a piccole cellule dopo recidiva nel trattamento di prima linea, con una notevole attività nei pazienti con malattia resistente (Chemotherapy-Free Interval CTFI <90 giorni) e nel trattamento di terza linea.

PharmaMar prevede anche di iniziare due nuovi studi di fase III con la lurbinectedina quest'anno, uno per il trattamento del cancro ai polmoni a piccole cellule in monoterapia, che sarà utilizzato sia per cercare l'approvazione in Europa che come studio di conferma negli Stati Uniti. La seconda prova sarebbe per il trattamento del mesotelioma.

Anche in oncologia, l'azienda prevede di iniziare uno o due studi di fase II con il suo composto PM14, che è attualmente in fase I, quest'anno. PharmaMar prevede anche di includere una o due nuove molecole di fase I nella pipeline oncologica nel 2021.

Unità operativa di virologia

L'anno 2020 è stato segnato dalla pandemia di coronavirus, che ha avuto un grande impatto sulla società e l'economia.

All'inizio del 2020, in seguito all'impegno di PharmaMar di fornire nuove opzioni di trattamento per COVID-19, è stata creata la nuova Unità di Virologia per ricercare, sviluppare e fornire farmaci per malattie virali per le quali non esistono ancora trattamenti efficaci.

L'attuale priorità dell'unità è concentrata sulla ricerca di un trattamento efficace per la SARS-CoV-2. A questo proposito, l'azienda è in fase di sviluppo clinico con la sua molecola plitidepsina come trattamento per COVID-19.

La plitidepsina ha già mostrato efficacia contro la SARS-CoV-2 e altri tipi di coronavirus in vari studi preclinici.

La molecola di PharmaMar è stata studiata in prove in vitro in diversi centri di ricerca leader nel mondo, tra cui il Centro Nazionale di Biotecnologie del CSIC (CNB-CSIC), diretto dal dottor Luis Enjuanes; l'Istituto per i patogeni emergenti del Mount Sinai Hospital di New York, diretto dal dottor Adolfo García Sastre; l'ospedale tedesco Trias i Pujol di Barcellona, diretto dal dottor Bonaventura Clotet; e l'Institut Pasteur in Corea.

Nell'ottobre 2020 sono stati presentati i risultati positivi dello studio APLICOV-PC con plitidepsina per il trattamento dei pazienti con COVID-19, in cui sono stati raggiunti gli obiettivi primari di sicurezza ed efficacia.

Nel gennaio 2021, la rivista Science ha pubblicato un articolo di ricerca intitolato ”Plitidepsin has potent preclinical efficacy against SARS-CoV-2 by targeting the host protein eEF1A”. L'articolo afferma che "l'attività antivirale della plitidepsina contro la SARS-CoV-2 avviene attraverso l'inibizione del target noto eEF1A" e aggiunge che la plitidepsina in vitro ha dimostrato una forte potenza antivirale rispetto ad altri antivirali contro la SARS-CoV-2.

Lo scorso febbraio, la British Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ha autorizzato l'inizio della sperimentazione di fase III NEPTUNO, il cui obiettivo primario è quello di determinare l'efficacia di plitidepsina per il trattamento di pazienti ospedalizzati con infezione moderata da COVID-19. Si prevede inoltre che questa sperimentazione sarà presto autorizzata ad iniziare in altri paesi europei.

La sperimentazione di fase III di NEPTUNO dovrebbe reclutare più di 600 pazienti, in diversi centri in Europa e nel resto del mondo.

Sylentis

La società del gruppo PharmaMar impegnata nella ricerca di applicazioni terapeutiche del silenziamento genico (RNAi) ha ricevuto l'approvazione dalla FDA per iniziare una sperimentazione di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza del tivanisiran sui segni e i sintomi dei pazienti con malattia dell'occhio secco associata alla sindrome di Sjögren. Lo studio coinvolgerà 200 pazienti in più di 30 ospedali negli Stati Uniti.

Inoltre, il primo studio di fase I è iniziato con il composto sperimentale SYL1801 per il trattamento e/o la prevenzione della neovascolarizzazione coroideale, una causa comune delle malattie della retina come la degenerazione maculare legata all'età (AMD) e la retinopatia diabetica. Lo studio coinvolgerà 36 volontari sani ed è condotto presso l'Ospedale Universitario Ramón y Cajal di Madrid. Questo studio valuterà la sicurezza di SYL1801 a diverse dosi e il profilo farmacocinetico del prodotto.

Genomica

Nel marzo 2020, con l'inizio della pandemia, GENOMICA ha sviluppato un test diagnostico per la SARS-CoV-2, con una sensibilità e specificità del 100% e validato presso l'Instituto de Salud Carlos III. Con questo test, GENOMICA è stata la prima azienda biotecnologica spagnola ad ottenere il marchio di conformità CE per i suoi kit diagnostici per il coronavirus COVID-19 (SARS-CoV2). Il marchio CE certifica che GENOMICA è conforme ai requisiti essenziali descritti nella direttiva 98/79/CE sui dispositivi medici diagnostici in vitro.

Inoltre, il kit diagnostico qCOVID-19 di GENOMICA è stato il test raccomandato dall'Instituto de Salud Carlos III per eseguire test PCR nelle case di cura della Comunità di Madrid.

Allo stesso modo, GENOMICA è stata una delle aziende aggiudicatarie dell'Accordo Quadro del Ministero della Salute che l'Istituto Nazionale di Gestione della Salute (INGESA) ha messo in gara per la fornitura di fino a 7,5 milioni di test diagnostici molecolari COVID-19, forniti su richiesta degli ospedali e/o dei laboratori diagnostici partecipanti.

Continuando con lo sviluppo dei suoi kit diagnostici, nel novembre 2020, GENOMICA ha lanciato il test PCR, qCOVID-19 Respiratory COMBO, che permette di differenziare il virus SARS-CoV-2, la causa dell'attuale pandemia COVID-19, da altri virus, il che è clinicamente importante a causa della somiglianza dei sintomi causati da queste comuni malattie respiratorie: influenza A, influenza B, così come le infezioni causate dal virus respiratorio sinciziale.

Già nel 2021, GENOMICA ha annunciato un nuovo aggiornamento del suo kit qCOVID-19 Respiratory COMBO per l'uso di campioni diretti di saliva. Questo kit è in grado di rilevare la SARS-CoV-2 da campioni di saliva, il che semplifica il processo di raccolta dei campioni e riduce il contatto con il personale sanitario, riducendo la loro esposizione e i potenziali rischi di contagio durante il processo di raccolta. Una volta in laboratorio, l'uso diretto della saliva per la PCR elimina la necessità di eseguire la fase di estrazione, che è un collo di bottiglia in molti laboratori.