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Emofilia A, disponibile in Italia nuovo fattore VIII ricombinante ad emivita prolungata

È disponibile anche in Italia turoctocog alfa pegol (Esperoct®, Novo Nordisk), fattore VIII ricombinante ad emivita prolungata, che permette di raggiungere livelli di attività del fattore VIII sino al 3-5%, più elevati rispetto alle terapie disponibili, con una somministrazione di 50 UI/kg ogni 4 giorni, estendibile su valutazione del medico sino a 1 volta a settimana. 

«Si tratta di un grado di protezione più elevato offerto dall’uso di un prodotto a emivita prolungata, rispetto ai concentrati di fattore VIII a emivita standard, che riesce a garantire, almeno a un certo numero di pazienti, di prevenire gli episodi emorragici e, in particolare, gli emartri praticando un minor numero di infusioni settimanali», commenta Angiola Rocino, Responsabile del Centro emofilia dell’Ospedale del Mare di Napoli, Presidente Reggente dell’Associazione italiana centri emofilia (Aice).

Negli studi registrativi, il valore medio di attività osservato con turoctocog alfa pegol, alla dose di 50 UI/kg ogni 4 giorni, è stato del 3%1,2, con una previsione di mantenere un livello di attività del fattore VIII superiore al 5% per il 90 per cento del tempo3. Inoltre, i pazienti hanno raggiunto un più basso valore di ABR (Annual bleeding rate ossia il numero di episodi emorragici subiti in un anno): l’ABR totale mediano è stato di 1,181,2.

L’emofilia è una malattia rara, di origine genetica, caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione del sangue. Si manifesta prevalentemente nei maschi, mentre le donne possono essere portatrici sane, e si eredita, in modalità recessiva, attraverso il cromosoma X. «L'emofilia A è la forma più comune ed è caratterizzata da emorragie spontanee causate da deficit del fattore VIII della coagulazione. Si stima che ne sia colpito 1 maschio ogni 5.000, quindi, in Italia, circa 5mila connazionali», spiega Renato Marino Responsabile centro emofilia di Bari, Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico.

La gravità della malattia dipende dall'entità del deficit del fattore VIII. Se l'attività biologica del fattore VIII è inferiore all'1%, l'emofilia è grave, con emorragie spontanee frequenti e sanguinamenti anomali, anche causati da piccoli traumi; se l'attività è compresa tra l'1% e il 5%, l'emofilia è moderata; se è compresa tra il 5% e il 40%, è lieve.

Turoctocog alfa pegol è stato oggetto del più ampio programma di sperimentazione clinica di questa classe di farmaci, che ha coinvolto 270 pazienti con emofilia A grave, già precedentemente in trattamento, e ha permesso di valutarne anche un significativo e favorevole impatto sulla qualità di vita. «Con una somministrazione ogni 4 giorni, è possibile ridurre il numero di iniezioni all’anno del 50 per cento se il precedente regime di somministrazione era a giorni alterni. Se a ciò aggiungiamo l’effetto clinico di riduzione delle emorragie, ne scaturisce il positivo giudizio espresso dai pazienti» dice Chiara Biasoli, Responsabile Centro emofilia, Ospedale Bufalini di Cesena. Gli adulti in profilassi con turoctocog alfa pegol riportano, infatti, miglioramenti significativi in molti punteggi relativi alla qualità della vita correlata allo stato di salute fisica, alla sfera emotiva, alla percezione di sé, al lavoro4. «Senza dimenticare il fatto che il farmaco può essere conservato sino a 40 gradi e quindi essere agevolmente trasportato con sé, senza necessità di mantenerlo refrigerato. Un’altra indubbia comodità», conclude Biasoli. 

Bibliografia

1. Esperoct® Riassunto delle Caratteritiche del Prodotto.
2. Giangrande P et al. Thromb Haemost 2017; 117:252–261.
3. Chowdary P et al. Res Pract Thromb Haemost 2019; 00:1–13.
4. Kearney S et al. Patient

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