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CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE: PRIMO TRAPIANTO AL MONDO PER LA CURA DELLA NEUROMIELITE OTTICA

Un team multidisciplinare dell’ IRCCS Ospedale San Raffaele guidato dal professor Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia, e dal dottor Fabio Ciceri, direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, ha effettuato per la prima volta al mondo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche* da donatore allogenico in due pazienti affetti da forme particolarmente aggressive di neuromielite ottica con risultati molto promettenti.

 

La neuromielite ottica o sindrome di Devic è una malattia infiammatoria del sistema nervoso a genesi autoimmune. In passato era considerata una variante della sclerosi multipla particolarmente aggressiva, ma oggi è riconosciuta come una malattia a sé stante, causata da un autoanticorpo che, diretto contro l’aquaporina 4 (una molecola espressa ad alti livelli in particolare dai nervi ottici e dal sistema nervoso centrale spinale), causa un’infiammazione cronica di tali strutture, con conseguente danno neurologico permanente.

 

La NMO è una grave malattia che porta nella maggioranza dei casi a un rapido accumulo di disabilità, nonostante i trattamenti immunomodulanti e immunosoppressivi, trattamenti che sono stati fatti senza successo anche nei due casi qui descritti. Dopo trapianto allogenico la malattia si è arrestata, i deficit neurologici sono parzialmente regrediti e dopo più di due anni non vi è alcun segno di riattivazione del processo morboso” afferma il professor Comi.

 

La costante riduzione delle tossicità del trapianto allogenico di cellule staminali, già osservato nelle leucemie, ha aperto la strada per l’impiego di questa strategia anche in malattie non oncologiche come la beta talassemia e le malattie autoimmuni severe, incluse quelle che colpiscono il sistema nervoso” aggiunge il dottor Ciceri.

 

La dottoressa Raffaella Greco, in prima linea nell’Unità di Trapianto, sottolinea: “Il trattamento si è rivelato particolarmente sicuro. Nessuno dei due pazienti ha infatti sviluppato infezioni opportunistiche gravi, né la complicanza più temibile del trapianto allogenico, cioè la malattia del trapianto verso l’ospite (graft-versus-host disease)”.

 

Il dottor Attilio Bondanza, immunologo e co-autore dell’articolo, specifica: “La cosa più sorprendente che abbiamo osservato in questi due casi è una normalizzazione dei parametri immunologici con rigenerazione di un sistema immunitario sano e la scomparsa degli autoanticorpi anti-aquaporina 4,”.

 

Conclude il team dell’Ospedale San Raffaele: “Nonostante il numero limitato, questa esperienza suggerisce che in futuro il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche potrebbe essere una strategia efficace in forme della malattia che non rispondono ad altri trattamenti”.

 

* Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, meglio noto come trapianto di midollo, è utilizzato nella cura di gravi forme di tumori del sangue (leucemie, linfomi, mieloma) e di malattie genetiche (es. talassemie e immunodeficienze) e può essere eseguito con un prelievo di cellule staminali ematopoietiche dal paziente stesso (trapianto autologo) o da un donatore (trapianto allogenico).

 

Lo studio è stato possibile grazie a finanziamenti del Ministero della Salute e dal Ministero dell'Istruzione, dell'Universita e della Ricerca

 

STUDIO PUBBLICATO SU ANNALS OF NEUROLOGY – 8 dicembre 2013

 

Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Neuromyelitis Optica

 

 

Raffaella Greco, MD,1,& Attilio Bondanza, MD, PhD,2,& Luca Vago, MD, PhD,1 Lucia Moiola, MD,3 Paolo Rossi, MD,3,5 Roberto Furlan, MD, PhD,3 Gianvito Martino, MD,3 Marta Radaelli, MD,3 Vittorio Martinelli, MD,3 Maria Rosaria Carbone, MSc,2 Maria Teresa Lupo Stanghellini, MD,1 Andrea Assanelli, MD,1 Massimo Bernardi, MD,1 Consuelo Corti, MD,1 Jacopo Peccatori, MD,1 Chiara Bonini, MD,2 Paolo Vezzulli, MD,4 Andrea Falini, MD, PhD,4,6 Fabio Ciceri, MD,1,§ Giancarlo Comi,MD3,6,§

 

 

 

  1. Hematology and Bone Marrow Transplantation Unit, San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy;
  2. Experimental Hematology Unit, San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy;
  3. Neurology Department, San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy;
  4. Neuroradiology Unit, San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy;
  5. Neurology Department, Hildebrand Hospital, Brissago, Switzerlandand;
  6. University “Vita-Salute San Raffaele”, Milan, Italy.

 

 

 

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