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Carcinoma polmonare a piccole cellule metastatiche (SCLC), FDA approva Lurbinectedina (Zepzelca*) di PharmaMar

 

PharmaMar ha annunciato con a Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ), che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato lurbinectedina (ZepzelcaTM) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC o microcitoma) metastatico con progressione della malattia, dopo chemioterapia a base di platino. La lurbinectedina è stata approvata con procedura accelerata (Accelerated Approval) in base al tasso di risposta (ORR, Overall Response Rate) e alla durata della risposta (DoR, Duration of Response).

L'approvazione di questo farmaco da parte della FDA si basa sui dati di uno studio monoterapico a braccio singolo, multicentrico, aperto, condotto su 105 pazienti adulti sensibili al platino e resistenti al platino con tumore polmonare a piccole cellule ricorrente. I dati, pubblicati nel numero di maggio 2020 di The Lancet Oncology, hanno dimostrato che nel carcinoma polmonare a piccole cellule ricorrente la lurbinectedina ha dimostrato un ORR del 35% e un DoR mediano di 5,3 mesi come valutato dallo sperimentatore (30% e 5,1 mesi, rispettivamente), come misurato dall'Independent Review Committee (IRC).

Questa approvazione permetterà a Jazz di rendere disponibile in commercio negli Stati Uniti la lurbinectedina (ZepzelcaTM) all'inizio di luglio di quest'anno.

Come riportato il 19 dicembre 2019, PharmaMar riceverà royalties sulle vendite nette di lurbinectedina fino a un massimo del 30%. Inoltre, PharmaMar riceverà un pagamento di 100 milioni di dollari e potrà ricevere fino a 150 milioni di dollari aggiuntivi, una volta ottenuta la piena approvazione.

"È fantastico vedere un nuovo agente terapeutico disponibile per i pazienti affetti da tumore polmonare a piccole cellule ricorrente!-afferma il Dr. Charles Rudin, capo del servizio di oncologia toracica presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center e ricercatore principale del NCI Small Cell Lung Cancer Consortium.- La lurbinectedina è il primo nuovo farmaco approvato per il trattamento di seconda linea dal 1996. Il cancro ai polmoni microcitico rimane un bisogno medico insoddisfatto. Molti di noi nella comunità dei malati di cancro accoglieranno la lurbinectedina come nuova opzione standard per i pazienti con ricorrenti tumori polmonari a piccole cellule".

"Siamo orgogliosi di offrire una nuova opzione di trattamento di comprovata efficacia e sicurezza ai pazienti con ricorrenti tumori polmonari a piccole cellule- aggiunge José María Fernández Sousa-Faro, PhD, Presidente di PharmaMar- L'approvazione accelerata della lurbinectedina da parte della FDA statunitense evidenzia il suo potenziale per affrontare un bisogno insoddisfatto nel trattamento dei tumori polmonari a piccole cellule".

La lurbinectedina viene somministrata attraverso un'infusione endovenosa (IV) che fornisce una dose di 3,2 mg/m2 per un'ora, ripetuta ogni 21 giorni fino a quando non si verifica una progressione della malattia o una tossicità inaccettabile. Il trattamento può essere somministrato in un ambulatorio e il suo programma di dosaggio per singola infusione ogni 21 giorni può far sì che il paziente riceva per meno tempo ili trattamento in clinica o in ospedale rispetto ad altre opzioni terapeutiche.

"Il cancro ai polmoni a piccole cellule è una malattia con poche opzioni di trattamento -prosegue Bruce Cozadd, presidente e amministratore delegato di Jazz Pharmaceuticals- L'approvazione della lurbinectedina rappresenta un importante progresso per i pazienti il cui tumore polmonare a piccole cellule metastatiche è progredito, dopo la terapia a base di platino. Mentre i pazienti possono inizialmente rispondere alla chemioterapia tradizionale, spesso sperimentano una recidiva aggressiva che è storicamente resistente al trattamento. Jazz si congratula con PharmaMar per il successo dello sviluppo della lurbinectedina e siamo orgogliosi di collaborare con loro per portare questa nuova terapia sul mercato statunitense, ampliando la nostra presenza in oncologia".

Alcune delle reazioni avverse più comuni, tra cui anomalie negli esami del sangue, sono mielosoppressione, stanchezza, aumento della creatinina, aumento del glucosio, nausea o diminuzione dell'appetito.

"Per decenni, le terapie efficaci dopo il trattamento iniziale sono state inesistenti per le persone a cui è stato diagnosticato un tumore polmonare a piccole cellule- sottolinea il Dr. Jennifer C. King, direttore scientifico della GO2 Foundation per il cancro ai polmoni- Siamo lieti che si stiano facendo progressi per aiutare le persone con il cancro ai polmoni a piccole cellule e accogliamo con favore nuove opzioni per curare questa malattia devastante".

Il programma di "Approvazione accelerata" della FDA consente l'approvazione condizionata di un farmaco che soddisfa un bisogno medico insoddisfatto per una malattia o una condizione grave o pericolosa per la vita. L'approvazione accelerata della lurbinectedina si basa sul tasso di risposta del tumore e sulla durata della risposta, e l'approvazione continuativa di questa indicazione può dipendere dalla verifica e dalla descrizione del beneficio clinico negli studi di conferma.

La ricerca

Lo studio di fase II della lurbinectedina è stato a braccio singolo, aperto, che ha reclutato un totale di 105 pazienti sensibili e resistenti al platino con cancro ai polmoni a piccole cellule in 26 ospedali in sei paesi dell'Europa occidentale più gli Stati Uniti1. Nello studio di basket, i pazienti sono stati trattati con lurbinectedina 3,2 mg/m2 , somministrata come infusione endovenosa di 60 minuti ripetuta ogni 21 giorni, fino a quando non si è verificata una progressione della malattia o una tossicità inaccettabile. L'obiettivo primario, ORR, era del 35% e il DoR mediano era di 5,3 mesi come valutato dallo sperimentatore (30% e 5,1 mesi, rispettivamente, come misurato dal CRI).

"Cogliamo l'occasione per ringraziare sinceramente i pazienti, le famiglie e gli operatori sanitari, nonché le équipe mediche che hanno partecipato ai nostri studi clinici e che hanno contribuito a portare la lurbinectedina a questo punto", scrivono le aziende in una nota.

Informazioni sulla Lurbinectedina

La lurbinectedina (ZepzelcaTM), nota anche come PM1183, è un analogo del composto di origine marina ET-736, isolato dall'ascidia Ecteinacidia turbinata, dove un atomo di idrogeno è stato sostituito da un gruppo metossi. È un inibitore selettivo dei programmi di trascrizione oncogena da cui molti tumori sono particolarmente dipendenti. Insieme al suo effetto sulle cellule tumorali, la lurbinectedina inibisce la trascrizione oncogena nei macrofagi associati al tumore, diminuendo la produzione di citochine che sono essenziali per la crescita del tumore. La dipendenza da trascrizione è un obiettivo riconosciuto in queste malattie, molte delle quali non hanno altri obiettivi perseguibili.

1 Trigo J, Subbiah V, Besse B, et al. Lurbinectedin as second-line treatment for patients with small-cell lung cancer: a single-arm, open-label, phase 2 basket trial. Lancet Oncol. 2020 May;21(5):645?654.

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