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Beta talassemia: risultati dello studio di fase 3 BELIEVE con luspatercept #ASH18

Celgene Corporation e Acceleron Pharma Inc. hanno annunciato i risultati di uno studio pivotal di fase 3 (BELIEVE) per la valutazione della sicurezza ed efficacia di luspatercept nel trattamento dei pazienti adulti affetti da anemia associata alla beta talassemia che necessitano di trasfusioni periodiche di eritrociti (RBC). 

I dati sono stati presentati dalla Professoressa Maria Domenica Cappellini nel corso di una sessione orale al 60°   meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH) che si è svolto questi giorni a San Diego, California. «Attualmente lo standard di cura per aiutare i pazienti beta talassemici a gestire l'anemia che li colpisce consiste in trasfusioni periodiche di eritrociti da effettuare per tutta la vita e che, nel tempo, possono comportare sovraccarico di ferro e comorbidità potenzialmente letali», spiega Maria Domenica Cappellini, Professore ordinario di medicina interna presso l'Università degli Studi di Milano - Fondazione IRCCS. 

«Questi risultati dello studio BELIEVE sono estremamente interessanti in quanto suggeriscono che luspatercept possa aiutare i pazienti a ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di eritrociti». Lo studio BELIEVE ha soddisfatto l'endpoint primario della risposta eritroide, definita come riduzione di almeno il 33% del fabbisogno trasfusionale di RBC (con una riduzione di almeno 2 unità di RBC) nel corso delle settimane 13–24 rispetto al valore baseline riferito al fabbisogno trasfusionale nell’intervallo di 12 settimane precedente alla randomizzazione. Lo studio comprendeva anche endpoint secondari per la valutazione dell'impatto del trattamento sul fabbisogno trasfusionale di RBC. La variazione media in termini di fabbisogno trasfusionale tra baseline e valore raggiunto nelle settimane 13-24 (luspatercept vs. placebo) è stata di -1,35 unità di RBC. 

«I risultati dello studio BELIEVE dimostrano il potenziale di luspatercept nell'aiutare i pazienti adulti affetti da beta talassemia a gestire meglio l'anemia e a ridurre il fabbisogno trasfusionale», dichiara Alise Reicin, Presidente del Global Clinical Development di Celgene.

«Questi dati ci consentono di migliorare la nostra comprensione del profilo clinico di luspatercept e rappresenteranno la base di informazioni necessarie per portare avanti lo sviluppo di questa promettente terapia sperimentale». «Questi risultati dello studio BELIEVE aumentano la fiducia che riponiamo in luspatercept, che potenzialmente può diventare una nuova e importante opzione terapeutica per i pazienti beta talassemici», spiega Habib Dable, Presidente e Chief Executive Officer di Acceleron. «Il nostro obiettivo ora è collaborare con le autorità sanitarie per garantire l'accesso a luspatercept, nel minor tempo possibile, a questa popolazione di pazienti con bisogni clinici non adeguatamente soddisfatti». Luspatercept al momento non è approvato in nessun Paese e per nessuna indicazione. Le due società stanno programmando la presentazione di richieste di autorizzazione alle autorità regolatorie negli Stati Uniti e in Europa nella prima metà del 2019.

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