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Anemia sintomatica associata a malattia renale cronica, ok da CHMP per Roxadustat di Astellas e FibroGen

Astellas Pharma Inc.  e FibroGen, Inc. hanno annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) ha adottato un parere positivo in relazione all'uso di roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (CKD, chronic kidney disease).1 

In tutto il mondo, la CKD colpisce una persona su 10 e di queste, una su cinque soffre di anemia.2, 3 L'anemia da CKD è associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso esiti avversi cardiovascolari (CV) e renali.4-6 L'anemia da CKD è spesso non trattata o non trattata in modo mirato.4-6

Se approvato dalla Commissione Europea (CE), roxadustat sarà il primo inibitore della prolilidrossilasi (PH, prolyl hydroxylase) del fattore inducibile dall'ipossia (HIF, hypoxia-inducible factor) somministrato per via orale disponibile in Europa. Roxadustat aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d'azione rispetto agli agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA, erythropoiesis-stimulating agents). Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell'anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa.

"L'anemia da CKD rimane una condizione non sufficientemente riconosciuta né trattata. Il parere positivo espresso oggi dal CHMP rappresenta un passo significativo verso l'offerta di una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti con anemia associata a CKD, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno", ha affermato Bernhardt G. Zeiher, M.D., Chief Medical Officer di Astellas. "Siamo in attesa del riesame e della valutazione da parte della Commissione europea che, se positivi, farebbero di roxadustat il primo inibitore di HIF-PH approvato in Europa per il trattamento dell'anemia sintomatica nei pazienti adulti con CKD."

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di un programma di sviluppo clinico completo di fase 3 che comprende 8 studi clinici multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo.7-12 I risultati di questo programma supportano l'efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12 g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da CKD, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno o che siano stati precedentemente trattati con ESA.7-11 Il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo di roxadustat riflette le popolazioni di pazienti con anemia da CKD studiate ed è paragonabile a quello degli ESA.7-12

"L'anemia da CKD incide notevolmente sul vivere quotidiano di chi è affetto da questa patologia," ha affermato Mark Eisner, M.D., M.P.H, Chief Medical Officer di FibroGen. "Il meccanismo d'azione innovativo e la somministrazione orale di roxadustat offrono ai medici l'opportunità di poter ridefinire la gestione dell'anemia sintomatica da CKD."

Il parere positivo del CHMP sarà adesso riesaminato dalla CE che dispone dell'autorità di approvare i medicinali per gli stati membri dell'Unione europea, oltre che per Islanda, Norvegia, Liechtenstein e Irlanda del nord.13 La CE deve emanare una decisione definitiva entro 67 giorni dal parere del CHMP.

 

Bibliografia

  1. European Medicines Agency. Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) June 2021 Available from: https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-21-24-june-2021 
  2. Nephrology ISo. Chronic kidney disease. Global kidney health atlas 2019 [Accessed June 2021]. Available from: https://www.theisn.org/wp-content/uploads/2021/05/GKHAtlas_2019_WebFIle-1.pdf.
  3. Dmitrieva O, de Lusignan S, Macdougall IC, Gallagher H, Tomson C, Harris K, et al. Association of anaemia in primary care patients with chronic kidney disease: cross sectional study of quality improvement in chronic kidney disease (QICKD) trial data. BMC Nephrol. 2013;14:24.
  4. Wong MMY, Tu C, Li Y, Perlman RL, Pecoits-Filho R, Lopes AA, et al. Anemia and iron deficiency among chronic kidney disease Stages 3-5ND patients in the Chronic Kidney Disease Outcomes and Practice Patterns Study: often unmeasured, variably treated. Clin Kidney J. 2020;13(4):613-24.
  5. Schmidt RJ, Dalton CL. Treating anemia of chronic kidney disease in the primary care setting: cardiovascular outcomes and management recommendations. Osteopath Med Prim Care. 2007;1:14.
  6. Stauffer ME, Fan T. Prevalence of anemia in chronic kidney disease in the United States. PLoS One. 2014;9(1):e84943.
  7. Clinicaltrials.Gov. Roxadustat in the Treatment of Anemia in End Stage Renal Disease (ESRD) Patients on Stable Dialysis (Pyrenees). NCT02278341. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02278341 
  8. Shutov E, Su?owicz W, Esposito C, Tataradze A, Andric B, Reusch M, et al. Roxadustat for the treatment of anemia in chronic kidney disease patients not on dialysis: a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study (ALPS). Nephrol Dial Transplant. 2021.
  9. Coyne DW, Roger SD, Shin SK, Kim SG, Cadena AA, Moustafa MA, et al. Roxadustat for CKD-related Anemia in Non-dialysis Patients. Kidney Int Rep. 2021;6(3):624-35.
  10. Provenzano R, Shutov E, Eremeeva L, Korneyeva S, Poole L, Saha G, et al. Roxadustat for anemia in patients with end-stage renal disease incident to dialysis. Nephrol Dial Transplant. 2021.
  11. Fishbane S, El-Shahawy MA, Pecoits-Filho R, Van BP, Houser MT, Frison L, et al. Roxadustat for Treating Anemia in Patients with CKD Not on Dialysis: Results from a Randomized Phase 3 Study. J Am Soc Nephrol. 2021;32(3):737-55.
  12. Barratt J, Andric B, Tataradze A, Schömig M, Reusch M, Valluri U, et al. Roxadustat for the treatment of anaemia in chronic kidney disease patients not on dialysis: a phase 3, randomised, open-label, active-controlled study (DOLOMITES). Nephrol Dial Transplant. 2021.
  13. European Medicines Agency. Authorizations of Medicines. Available from: https://www.ema.europa.eu/about-us/what-we-do/authorisation-medicines

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